持续探索的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法在2019年初迎来了东莞首例治疗成功的消息，确诊为急性B淋巴细胞性白血病的两岁患儿小健迎来了重生的希望。
小健是南方春富（儿童）血液病研究院的首例以CAR-T治疗的患者。研究院李春富教授表示，很快小健就可以接受造血干细胞移植。他的父亲作为供者，他的造血干细胞将移植入小健的体内，给孩子带去希望。
男婴确诊急性白血病，病情危重
急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的恶性血液系统疾病。国外研究表明，嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞免疫治疗，相对于传统疗法具有良好的靶向性、毒副作用小等优点，有望成为治疗儿童急性淋巴细胞白血病的又一重要手段。
小健一家是东莞人。如今才1岁9个月的小健，原本活泼好动，但在去年7月，他突然之间就莫名其妙的出现了发热症状，整个人变得无力，异常的沉静。“我发现他的腿好像没有力气，也不想走路，那个时候大部分时间他都躺在了床上。”小健妈妈很担心，抱着他赶往当地医院看医生了，当时看到血常规报告显示188×109/L的白细胞，我的脑子一片空白。“
求医心切的父母抱着孩子辗转了多家医院后，在广州一大型医院检查后确诊为急性B淋巴细胞性白血病。随后，医院的主治医生为小健制定了化疗方案。但是化疗效果不如人意，病情持续恶化，在化疗的第八天，小健的父母收到了从中危升到高危的通知，医生告诉父母，孩子需要尽快展开移植。
血液专家为患儿实施CAR-T细胞治疗
李春富说，接受造血干细胞移植，化疗后患者体内残留的肿瘤细胞必须达到分子水平，也就是在0.1%以下。而小健在广州治疗时，小健体内残留的肿瘤细胞分子水平仍然约0.5%，移植后，复发的可能性非常大。
去年12月底，孩子带着小健回到东莞，进入东莞台心医院南方春富（儿童）血液病研究院。李春富教授决定为其进行CAR-T细胞治疗，其主要目的就是通过精准的靶向治疗，让小健体内的肿瘤细胞杀灭到分子水平，为造血干细胞移植“铺路”。
李春富向记者展示了CAR-T细胞起效的视频。“标注为绿色的CAR-T细胞注入患者体内后，如果没有发现特定的肿瘤细胞，那CAR-T细胞很安静；而一旦发现特定的肿瘤细胞，绿色的细胞马上就会向红色的肿瘤细胞扑过去进行吞噬，并不断的自我增殖。”
患儿很快就可接受造血干细胞移植了
这是东莞首例CAR-T细胞治疗。“CAR-T细胞疗法是一种潜在的治愈性治疗方
法，但同时CAR-T治疗也存在一定的风险，甚至危及患者生命。”李春富说，CAR-T细胞治疗在国内就曾经出现过死亡案例，“不过，我们控制得很好，首例治疗非常成功，目前，孩子体内残留的肿瘤细胞已降到分子水平”。
接下来，小健马上就要进行造血干细胞移植，他的父亲作为供者，他的造血干细胞将移植入小健的体内。小健在移植仓内生活20多天后，如果没有其他问题就可以出仓、出院，再经过近一年的观察，就可以基本康复。
对于东莞首例CAR-T细胞治疗的成功，李春富教授也倍感欣慰。“这标志着，白血病治疗正在进入生物治疗的阶段。”李春富说。
广州日报全媒体文字记者 汪万里广州日报全媒体编辑 童丹