英国患者家长组织Duchenne UK 和美国肌营养不良症父母组织PPMD 2022 年联合呼吁治疗项目寻找治疗 杜氏肌营养不良症的方法。
高达100 万美元将用于资助研究提案，以解决“第一代”基因疗法的挑战以及用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基于细胞和再生疗法的机会。
英国领先的DMD 研究资助者Duchenne UK和美国领先的 DMD 组织PPMD(Parent Project Muscular Dystrophy）宣布启动其 2022 年联合呼吁治疗项目，并正在邀请研究提案提交和审查。
高达 100 万美元将被授予至多两个寻求开发治疗 DMD 的创新疗法的研究项目。通过此次 2022 年联合呼吁，这些组织希望找到解决“第一代”基因疗法挑战的项目，并利用基于细胞和再生疗法领域的机 会，以确保新的、更安全和更有效的治疗方法进入临床。
尽管在过去几年中，基因疗法的持续发展可能有助于减缓疾病的进展，但这些新型基因疗法对于所有患有 DMD 的人来说仍然存在许多障碍。安全提供基于病毒的基因疗法的挑战以及这些潜在策略的有效性仍然是最重要的。
随着细胞和基因疗法领域的科学不断进步，Duchenne UK 和 PPMD 努力帮助推出新的疗法来对抗这种疾病。2022 年联合征集旨在确定那些能够解决和克服当前挑战的新型细胞和基因疗法，并为临床和重要的Duchenne 社区提供清晰的路径。
PPMD 和 Duchenne UK 邀请雄心勃勃的转化项目提案，推动下一代变革性 Duchenne 疗法，这些疗法有可能破坏当前的治疗格局，与当前的护理疗法标准相比，导致安全性、有效性和交付情况的显着改善，以及目前处于临床开发阶段的疗法。这些将涉及新的基因治疗方法，包括：基因治疗和基因编辑，它们使用传递模型和策略来解决当前在临床上使用病毒传递的挑战；新的基于细胞的治疗方法；其他再生方法，例如针对宿主肌肉干细胞的方法。
PPMD 研究和临床创新副总裁 Eric Camino 博士和 Duchenne UK 研究总监 Alessandra Gaeta 博士在一份联合声明中解释说 ：“支持患者和加速创新研究是我们在 Duchenne UK 和PPMD。我们很高兴再次与彼此合作，并提供高达 100 万美元的联合呼吁。细胞和基因治疗领域的科学发展继续快速发展。随着新方法的开发，我们希望确保我们正在帮助引导他们沿着翻译的道路前进。”
所有提交的内容都将经过仔细审查，初步意向书将由每个组织的科学负责人、首席执行官和科学顾问组成的联合科学审查小组根据需要进行审查。随后，将由专门召集的同行评审小组对提案进行彻底审查。通过合作确定和支持这些前沿项目，Duchenne UK 和 PPMD 寻求加快向需要这些令人兴奋疗法的患者的转化时间。