23年前，杰西·盖尔辛格(Jesse Gelsinger)在接受了一项旨在治愈他遗传的罕见疾病的临床试验中的实验性基因疗法后去世。
他的去世在整个科学界引起了反响，促使进行这项研究的宾夕法尼亚大学(University of pennsylvania)中心展开调查。基因疗法的发展一直以取代有缺陷的基因为承诺，但发展速度大幅放缓。
20多年后，这项技术再次处于生物医学研究的前沿，其催化因素是更安全地将基因传递给细胞。
在美国食品和药物管理局批准了蓝鸟生物及其合作伙伴CSL和unique的治疗方案后，五种遗传性疾病的基因修复方案获得了美国的批准。据统计，目前有近400种基于基因的实验性疗法正在进行临床测试，其中一种疗法针对的是盖尔辛格所患的非处方药缺乏症。FDA此前表示，预计到2025年，每年将批准10到20种细胞和基因治疗产品。
不过，在取得进展的同时，也出现了重大挫折。最近镰状细胞和血友病基因疗法研究中的癌症病例再次引起了人们对安全性的担忧，尽管开发人员后来确定他们的治疗方法不是病因。在另一种基因疗法的试验中，四名患有罕见神经肌肉疾病的患者死于肝脏并发症，这一悲剧让人想起了盖尔辛格的死亡。
FDA表现得很谨慎，要求研发人员提供更多数据，并在去年9月召开了一次专家会议，讨论基因疗法的安全性。
与此同时，基因疗法对围绕慢性治疗而设计的医疗保健系统的影响才刚刚开始研究。蓝鸟的药品价格为每位患者280万美元和300万美元，而CSL和unique的药品价格为350万美元。那些在开发过程中推进的项目预计也会开出同样高的价格。
科学也可能很快从基因替代疗法发展到通过CRISPR和其它方法进行基因编辑，这种方法的未知因素更大，临床结果才刚刚开始出现。