脑瘫，一种我们耳熟能详的婴幼儿疾病。时至今日，全球依然有成千上万的孩子正在受其困扰。
脑瘫主要是因为大脑在胎儿、出生时或出生后早期受到损伤或异常发育所致，可能会影响孩子的运动、学习、听力、视力和认知能力。
虽然脑瘫尚不能根治，但近年来有关脑瘫的国内外研究中，干细胞疗法得到了广泛关注：通过脐带血干预脑瘫，逐渐成为一种新兴的治疗方法，有望治愈脑瘫。
2023年，韩国CHA盆塘医疗中心的研究团队完成了一项 脐带血治疗脑瘫的随机安慰剂对照试验 。[1]
在这项为期1年的研究中，团队追踪了先前参与随机、双盲、安慰剂对照试验的69名脑瘫患儿，全员在进行异体脐带血输注后的12个月内，评估均有所改善。
总体受试者分析表明：在使用异体脐带血治疗脑瘫患者时，与促红细胞生成素的联合疗法更为有效，疗效可持续2年之久，尤其是对重度功能障碍的患者来说，改善程度更为明显。
这一试验结果的发布，无疑让众多脑瘫患者家庭备受鼓舞。
提起脐带血用于围产期脑损伤的研究，最早可追溯到2002年。
在一种脑缺血模型中，人脐带血单个核细胞（huMNC）展现出了归巢能力，带给研究者们莫大的启发[2]。随着研究深入，近年来脐带血在相关疾病中的研究应用已经越来越普遍。
自体脐带血成为“救命关键”
2014年，德国波鸿鲁尔大学的A. Jensen发表了一篇文献综述《自体脐带血治疗婴儿脑瘫：从实验室到临床》。[2]
文章中提到一名两岁半男童因心脏骤停导致全身缺氧缺血性脑损伤后，接受自体脐带血移植手术的案例。
移植后1周
他停止了哭泣，对周围的声音也有了反应；
4周时随访
患儿能够按要求执行简单任务，运动控制得到改善，痉挛性瘫痪得到很大程度缓解；
7周时随访
患儿脑电图恢复正常，视力部分恢复；一起玩耍时会微笑，并且能够在支撑下坐起并说简单的词语（如妈妈、爸爸）；
移植后1年
患儿的痉挛性瘫痪进一步减轻，能够自由坐立和在支撑下行走；
移植后2年
能够独立进食、爬行、被动站立和使用步行器行走，精细运动控制已经提高到能够操纵遥控汽车的程度；
移植后3年
他的表达语言能力显著提高，词汇量达到200个单词。
在文章发表时
距离移植已经过去四年半，死里逃生的7岁小男孩奇迹般进入小学学习，成为医学界的一段传奇案例。
同胞脐带血亦可“力挽狂澜”
虽然众多临床前和早期临床研究表明，适当剂量的脐带血输注有望帮助改善脑瘫患儿的病情， 但遗憾的是，许多脑瘫患儿没有提前储存自己的脐带血，于是同胞兄弟姐妹的脐带血就成为他们全新的希望。
2021年杜克大学的研究团队发表了一项临床研究成果，该研究旨在验证为脑瘫患儿输注同胞脐带血的安全性。
2015年11月至2016年期间，15名中重度脑瘫患儿参与了这项临床研究。
患儿接受了同种异体人类白细胞抗原（HLA）匹配或部分匹配的同胞脐带血输注， 表现出良好的耐受性，且运动功能得到一定改善。 研究团队认为，虽然研究取得了令人惊喜的成果，但仍然需要进行更多的随机临床试验来确定脐带血疗法的有效性。
而谈及大家最关心的作用机制，《治疗脑瘫的新方法：探讨脐带血的有效成分及其作用机制》一文是这么解释的：
来自脐带血中的干细胞在临床治疗中具备安全性和有效性，且拥有易于保存、免疫反应调节等方面的优势，可通过归巢增强神经再生、分泌营养因子、免疫调节和神经保护等机制在脑瘫治疗中发挥作用。
我们相信，随着医学生物技术的进一步发展，脐带血能够在研究者的手中发挥出更大的潜力，为更多脑瘫患儿带去康复的希望。
参考资料：
[1]Suh MR, Min K, Cho KH, Kim J, Lim I, Park M, Noh EM, Kim MY. Maintenance of the synergistic effects of cord blood cells and erythropoietin combination therapy after additional cord blood infusion in children with cerebral palsy: 1-year open-label extension study of randomized placebo-controlled trial. Stem Cell Res Ther. 2023 Dec 12;14(1):362. doi: 10.1186/s13287-023-03600-4. PMID: 38087394; PMCID: PMC10717973.
[2]Jensen A. Autologous cord blood therapy for infantile cerebral palsy: from bench to bedside. Obstet Gynecol Int. 2014;2014:976321. doi: 10.1155/2014/976321. Epub 2014 Feb 20. PMID: 24695413; PMCID: PMC3956288.
[3]Sun JM, Case LE, Mikati MA, M Jasien J, McLaughlin C, Waters-Pick B, Worley G, Troy J, Kurtzberg J. Sibling umbilical cord blood infusion is safe in young children with cerebral palsy. Stem Cells Transl Med. 2021 Sep;10(9):1258-1265. doi: 10.1002/sctm.20-0470. Epub 2021 Jun 4. PMID: 34085782; PMCID: PMC8380440.