重大科技基础设施是催生原始创新和尖端科研成果的“摇篮”，是推动科技创新和加快科技成果转化的“国之重器”。

“十二五”期间，国家布局了16项重大科技基础设施，转化医学国家重大科技基础设施正是其中之一。近几年来，依托上海交通大学（瑞金医院）、北京协和医院、中国人民解放军总医院、空军军医大学和四川大学（华西医院），分别建设了研究方向各有侧重的5个国家级转化医学国家科技基础设施，形成全国布局的转化医学研究体系。

这其中，依托四川大学（华西医院）建设的转化医学国家重大科技基础设施（四川）（以下简称“大设施”）是全国首个生物治疗转化医学大设施，围绕重大疾病的生物治疗，重点建设生物制剂筛选、生物制剂制备、临床转化验证和支撑技术平台四个转化研究平台，建立从基础到临床、上下游结合的完整的生物治疗转化医学研究“技术链”，为生物治疗的快速转化提供世界一流的支撑平台。

大设施缘何“落子”成都？如何加速生物治疗成果从实验室走向病床旁的过程？将对我国生物治疗产生哪些影响？带着这些问题，一起去位于成都的“国之重器”——转化医学国家重大科技基础设施（四川），找寻答案。

当我们谈转化医学时，我们在谈什么？

走进大设施临床研究核心基地——华西医院转化医学综合楼，一楼大厅人来人往，不少患者和家属穿梭其中，人声嘈杂；而位于八楼的生物制剂规模化制备中心则是一片安静，实验室里，身着无菌服的科研人员正手持试管一丝不苟地进行实验……

“大楼里有一个临床试验中心，招募了受试者，开展基于人体的试验研究。”四川大学华西医院科研实验室管理部部长、转化医学国家重大科技基础设施（四川）管理科科长李园介绍道，“将前期基础研究的成果，经过临床前动物实验，再继续完成人体临床试验研究，进一步形成能够应用于临床的产品，最终让患者受益，这就是一个典型的转化医学的路径和模式。”

了解转化医学国家重大科技基础设施（四川），首先要了解“转化医学”的概念。

“转化医学是在医学及生命科学学科快速发展，但同时基础研究与临床应用之间出现鸿沟的背景下提出的概念。”李园介绍，在过去的100多年里，医学基础研究取得了重大成就，包括人类基因组计划、分子生物学等新兴学科的诞生及研究突破；另一方面，临床实践中不断涌现的治疗方法提高了人类平均寿命，降低了疾病病死率。然而，基础研究的成果究竟对医学的发展到底有什么样的推动作用？能够治愈的疾病数量占疾病总数的比例仍然很小；很多重大疾病包括癌症缺乏早期诊断方法；医学新技术、新药物的研发存在诸多瓶颈……

“基础研究和临床实践之间出现了鸿沟，没有结合起来、形成合力解决更多的临床问题。于是，转化医学的概念应运而生。”李园说， 实验室研究成果应该为解决临床问题服务，同时，临床实践中的问题又为基础研究提供了新的研究方向， 形成“从实验室到临床，再由临床去引导研究”的双向循环，这就是转化医学。

生物治疗成果从实验室到病床旁时间缩短近半何以实现？

2021年7月正式启用的大设施，目前已产出了两项重大成果。“注射用磷丙泊酚二钠于2021年获批1.1类麻醉新药证书，是华西医院获得的首个具有自主知识产权的新药证书，也是新药研发成果转化的标志性成果。”李园介绍道，另一个则是重组蛋白疫苗研发，打破了国外垄断技术，重组三价新冠疫苗于2023年6月8日获国家批准紧急使用，是全球首个获批紧急使用的针对XBB等变异株的新冠疫苗。

众所周知，生物医药领域的研究时间长、投入大、风险高，而生物治疗转化医学大设施最大的亮点在于——将生物治疗的研究成果，从基础研发到临床转化的时间，缩短30%-50%。

为何能够实现？在李园看来，一个重要原因就是“技术链”的高度集成，大设施拥有贯穿“基础发现-临床研究-成果转化-产业发展”全流程精准成像及评价服务，以及“一站式”拎包入驻的创新型临床试验研究平台。“从基础发现，到临床前评价、转化研究、临床研究到产业化，整个的链条上，都有国家级平台在支撑，这样的高度集成就可以让研发到转化的时间快速缩短。”李园举例说，在前一项研究完成后，不需要再费神费时去寻找下一环节研究的平台，“比如说一家药企，可能研发力量很强，但推进转化的其他环节，可能需要其他CRO或SMO公司，而具有系统功能集成特点的大设施，可以一站式支撑相关研究工作推进，这样的效率优势非常明显。”

“还有一个重要因素，就是在大设施里，可以让专业的人做专业的事，但同时各个环节又是互通和协作的，能够及时调整研究方向，提升成果转化效率。”李园举了一个例子，比如血液研究方面，基础科学家发现了一个很好的药物靶点，但不太了解临床研究怎么做，依托大设施，科学家可以跟血液科的医生合作，临床医生凭借其丰富的经验可以帮助提升新药转化的可能性，“基础研究本来是针对白血病的靶点，但临床上受试者的效果并不理想，常规来说这个项目很可能就此终止了，但是基于大设施的临床试验平台，临床医生可以及时跟科学家沟通调整，尝试新的适应症，将白血病换成淋巴瘤，有可能药物效果就出来了，研究得以继续推进。” 一个从临床层面，一个从研究层面，共同对研发项目进行把关，以更专业、更强大的力量，推进生物治疗成果转化速度更快、效果更好。

大设施“落子”成都将发挥什么作用？

生物治疗转化医学大设施落户成都，是基于四川大学和华西医院多学科交叉的科研优势以及华西医院在生物治疗领域的扎实积累，也是基于成都良好的医药健康产业基础。2022年4月，成都发布了首个生物经济的专项发展规划——《成都市“十四五”生物经济发展规划》，明确提出要着力打造生物医药千亿级产业集群，随后陆续发布了一系列与之相关的产业扶持政策。

据统计数据显示，2023年1-4月，成都医药健康产业规上工业增加值增速为8.1%，位居成都五大先进制造业之首，比排名第二的电子信息产业高出近2个百分点。

当加速奔跑的成都生物医药产业与生物治疗研究成果转化“加速器”碰撞在一起，又将产生怎样的火花？

“转化医学大设施承担的主要任务是提供开放共享服务，引领科学前沿，聚焦国家重大需求，培养创新人才。”李园介绍说， 大设施的投用可以加速研究成果的转化，最直接的影响是，可以让患者更早更快受益， 比如麻醉新药，上市时间提前了，意味着患者受益的时间也提前了；还能够促进更多前期基础研发有苗头的成果最终能够走向市场，也是让患者受益。“除了患者层面，从战略层面来说，大设施还能为整个大健康领域提供整体支撑，包括人才引进等方方面面。”

以“一站式”拎包入驻的创新型临床试验研究平台为例，通过该平台，临床试验的主要实施环节可以“一站式”在转化医学综合楼完成，加速临床试验项目的实施，从而缩短临床试验的时间以及流程。“这个平台除了面向四川大学和华西医院外，还面向高校、科研院所、企业、医院等机构，实现向全社会开放，吸引人才入驻平台的同时，也为成都乃至全国引进优秀的科研人才和团队，将对我国生物治疗领域产生重要影响。”李园介绍，2023年以来，已有国际国内超过2000余人来此参观，也促进了国际、国内学术交流。

未来5-10年内，大设施将支撑50-100个自主创新研发的候选生物治疗产品实现转化，将有力推进成都乃至全国生物治疗转化医学的发展、加快成果应用及产业步伐，也将显著增强我国生物治疗在国际上的竞争力和影响力，推动我国重大疾病生物治疗产业的跨越式发展。

产学研用深度融合如何打通？

“华西医院本身是医疗系统国家队，大设施建成后，更加肩负起医疗领域科研创新的使命。”四川大学华西医院科技部副部长王艳艳表示，具体来说是以国家重大需求为导向，孵化、建设研究转化大平台、培育科技创新大团队，用科技创新解决医学领域“卡脖子”问题。

手握生物治疗转化医学大设施“国之重器”， 拥有四川大学和华西医院多学科交叉的科研优势，如何促进产学研用的深度融合，让更多的研究成果从实验室走到病床旁？

王艳艳介绍说，华西医院积极探索“医院-产业-政府”创新协同模式，促进创新与转化资源的深度链接，进一步推动“医研企”协同创新与转化。比如，由华西医院牵头，联合产业链上下游龙头企业，在成都建立了国家精准医学产业创新中心，重点打造精准诊断、精准治疗、精准评价等战略资源库创新平台，聚焦“卡脖子”科研攻关及自主创新成果开发；联合区域政府，构建天府锦城实验室（前沿医学中心），重点围绕重大慢病（恶性肿瘤）等人类重大疾病，围绕核心生物技术、先进医疗技术、原创新药、高端医学装备等创新方向，推动生物医药细分领域实现0-1的突破、1-10的转化和10-N的产业化，带动成都乃至西部地区健康产业全面升级，打造具有全球竞争力的科创高地。

“医院还设立了成果转化基金，每年2000万预算，重点孵化创新性强、具有转化应用价值、技术成熟度较高、市场化可性强的科技项目。”王艳艳介绍道，基金很好的弥补了实验室基础研究科研成果和市场化产品之间的鸿沟，目前已有26项项目获得支持。

来源：成都日报锦观