21号，记者从武汉协和医院获悉，15岁的先天性耳聋患者洋洋在完成基因治疗后，听到了汽车行驶的声音。洋洋是华中首个完成耳聋基因治疗的患者，也是目前世界上进行耳聋基因治疗年龄最大的患者，其手术的成功给更多先天性耳聋患者带来“重获听力”的希望。
21号上午11点，武汉协和医院车谷院区会议室，洋洋感谢医护人员的努力，说道：“谢谢叔叔阿姨，我今天听见声音了”。
1岁11个月时，洋洋确诊先天性耳聋，2岁8个月时右耳植入人工耳蜗，维持日常交流和学习。2023年9月，武汉协和医院开启耳聋基因治疗临床研究受试者招募，15岁的洋洋顺利入组。2024年2月9号，武汉协和医院耳鼻咽喉头颈外科肖红俊教授团队通过微创手术，将基因药物递送进洋洋的左耳耳道。洋洋的爸爸说：“手术做了两三天后，我们在马路边散步，洋洋没戴耳蜗，他很兴奋地跟我们说，他说左耳对声音有感觉了，能听到汽车呼啸而过的声音。我当时很激动。”
激动的不止洋洋的父母。术后7天，武汉协和医院耳鼻咽喉头颈外科副主任、教授孙宇给洋洋做听力检查，洋洋左耳从术前听不到105分贝的声音，飞跃到可以听到低频段30分贝的声音，低频段达到正常人听力水平。
像洋洋这样的先天性耳聋患者，我国每年新增约3万人，其中与遗传因素相关的耳聋超过60%。耳聋患者过去只能通过人工听觉技术比如助听器、人工耳蜗等器械获得部分听力，这种治疗属于“治标”，如今基因治疗让 “治本”成为可能。孙宇表示：“基因治疗目前主要是用在基因突变的单基因遗传病上，是从病因上进行治疗。术后洋洋恢复自然的聆听，不需要用外部的人工耳蜗和助听设备。”
目前，人类已经发现225个遗传性耳聋致病基因，此次进入临床转化研究阶段的是其中1个基因， OTOF基因。OTOF基因突变是引起婴幼儿听神经疾病的重要病因，突变频率高达41.2%。在基因治疗耳聋方面，全世界处于起步阶段，目前有中国、美国、法国在同步开展OTOF基因治疗遗传性耳聋的研究。
孙宇解释道：“我们选择的这个基因，它是连接毛细胞跟神经的，相当于一个中间的环节，如果它没有了，那么毛细胞的信号就传不到神经里面去。我们相当于从外面用一个马车把这个基因给它拉进耳朵。这个研究上的一些突破，所有的过程都是完全具有中国自主知识产权的。”
此次武汉协和医院完成的华中首例耳聋基因治疗与东南大学团队合作进行。东南大学生命科学研究院院长柴人杰介绍，2023年3月以来，项目已有6例OTOF基因突变导致耳聋的患者接受了临床试验，全部恢复了听觉功能。柴人杰表示：“之前的5例全都是复合杂合突变，但是这1例患者是纯合突变。洋洋也是目前全球做临床试验年纪最大的患者。通常来说，越小的孩子效果越好，但是洋洋地治疗证明了基因治疗对于纯合突变和年纪15岁的患者也是有效的。这让人很振奋。”
孙宇表示，未来还会持续对洋洋进行随访，评估基因治疗的远期效果。“从我们以前的动物实验观察，都可以持续相当长的时间，往后走可能会有更好的效果。这个也是我们期待的。”
记者卫未、张昀，通讯员协宣