4月20日,博鳌亚洲论坛健康产业国际论坛举办分论坛“细胞基因治疗与产业化发展”。该分论坛由北京经济技术开发区“两区”办主任、北京市政府特聘专家毛山宏主持,探讨如何能够加快研发和审批,以临床价值为导向不断完善技术、扩大应用、降低成本,从法律法规、技术创新、供应链、临床研究、资本推动等多个角度推动构建CGT共赢生态,探索加速CGT产品开发和准入的解决方案。

博鳌亚洲论坛秘书长李保东表示,细胞基因治疗发展前景广阔,已成为全球最具未来性的前沿性生物医药领域之一,在治疗遗传病、恶性肿瘤等方面独具优势,中国虽不是在细胞基因治疗领域起步最早的国家,但已经迅速发展成为全球最主要的细胞基因药物重要的研发地和增长最快的市场之一。相信分论坛的召开一定能够引起与会各方代表共鸣,为在该领域分享交流最前沿的创新成果、开启开放合作和展望共同发展提供新的能量和活力。

北京市政府副秘书长许心超表示,未来北京将优化配套服务,聚焦细胞与基因治疗这个新赛道,在早期临床探索性研究、平台建设等方面加大支持力度,优化人才配套服务,加强国际合作,继续打造交流合作平台,推动大科学装置开放,吸引外资在京设立总部和研发中心。

北京市科委、中关村管委会*党**组书记、主任张继红表示,北京实施医药健康人才专项,积极引进细胞基因治疗领域的紧缺技术人才,已在北京经开区、大兴区重点布局建设细胞基因治疗产业园区,扩大产业的承载空间。下一步将深化落实健康中国战略,加大人才研发、资金、空间等政策保障的力度,针对企业需求提供更加贴身的服务,为创新创业营造更加良好的发展环境。

北京市经济技术开发区“两区”办主任,北京市政府特聘专家毛山宏表示,近年来,细胞与基因治疗(CGT)显示出广阔的应用前景,已经成为最具发展潜力的生物医药前沿领域之一。相信我们的交流和讨论,将助力经开区打造成为细胞与基因治疗产业聚集区,也将为北京建设国际科技创新中心做出贡献、为细胞基因治疗的产业发展提供新的思路。

中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖指出,细胞与基因治疗IIT的管理以及IIT对CGT产品开发的作用,对于CGT这一类产品的安全性的考虑影响IIT管理的走向,如何把握鼓励创新和控制风险的平衡,考验管理者的勇气和智慧。既然干细胞和体细胞具有非常多的共性,未来是否可以把两个IIT合并起来一起管理,也是今后需要关注的方向。

国家药监局药品审评中心生物制品药学部副部长韦薇表示,细胞和基因治疗产品属于临床急需的创新药品。细胞基因治疗产品类别越来越丰富,对中国技术审评也提出了诸多挑战。药监部门需要和业界加强交流,畅通技术审评团队和研发团队的早期沟通机制,并培养技术审评的专业人才,有效促进和规范产业的发展。

中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁分享了聚焦于肿瘤领域的创新技术,他指出,有限的治疗药物和有限的治疗方法是造成患者预后不佳的主要因素。希望未来专职的医生可以使科研创新进行最好的转化。
招商局集团总经理助理兼招商健康董事长李亚东指出,人类基因编码的功能性蛋白超过两万个,而现有的技术和靶向成药的仅几千个左右,余下绝大多数的蛋白靶点有望通过细胞基因治疗实现靶向治疗。因此,细胞基因治疗是医药产业发展的重要方向。

北京翊博生物集团有限公司CTO程铧表示,DC细胞免疫治疗通过有效的基因编辑、工程改造来克服现有的DC技术瓶颈,目前企业已在多个肿瘤方向将其推到临床试验阶段,充分证实DC细胞具有广泛的适用性。

中源协和细胞基因工程股份有限公司CSO/副总经理张宇提出,只要支撑干细胞产业发展的生态形成良性互动,就能推动技术更快更好地从实验室走到临床,这是目前国内需要加速培育的环节。

博雅辑因(北京)生物科技有限公司 CTO袁鹏飞提出,整个基因编辑疗法的开发有一个热门的切入点就是血红蛋白病,近几年开始陆续有很多公司进行布局。基因编辑技术发展方向非常明晰的,希望研发出更多给患者带来益处的产品。

北京永泰生物制药有限公司创始人、执行董事王歈指出,目前所做的基因修饰细胞基本上靶点比较局限,适应症患者数量较少,所以成本高,商业盈利不足。应不仅考虑到成本,在销售的时候还一定要考虑到患者、医保的支付能力。

北京可瑞生物科技有限公司创始人/CEO谢兴旺担任圆桌讨论环节主持人,他提出,近年来细胞基因治疗显示出非常广阔的应用前景,在投资、研发和监管的有力政策支持下,整个行业在逐步走向快速发展。在中国,CGT产品的商业化似乎面临更大的挑战,希望与会专家们从产品研发的成本、技术以及相关的创新支付各个方面共同探讨构建CGT的共赢生态,提高产品的可及性。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸表示,细胞基因治疗目前在我国还不能纳入医保,商保也还不成熟,产品研发出来后如无法实现理想销售将是重要问题。基因治疗、细胞治疗一次给药终身有效,如医保报销可以分五年或者更长时间,研发成本有望找回。

纽福斯(苏州)生物科技有限公司创始人/CEO李斌也认同医保创新支付是关键。他强调不用太悲观,全球最贵的药全部是基因治疗和细胞治疗药物,市场表现很好。创新支付也很重要,还有惠民保、医保、商保等。

南京北恒生物科技有限公司董事长贺小宏表示,中国细胞治疗前期跟跑,现在呈现出并跑、甚至超越的趋势。医保确实是个问题,但首要问题还是能否做出对患者真正有益的药物,实现关键技术的突破。

深圳市深研生物科技有限公司创始人/CEO马墨表示,行业的供应商最希望的是降本和增效。未来十年到二十年,相信细胞治疗能发展到像抗体药物这样大的市场,届时细胞治疗有希望解决大部分的癌症问题。

北京擎科生物科技有限公司副董事长杜军表示,国产化替代从产品的认知和条件来说满足研发的需求和市场的需求,未来在CGT发展全过程中其个性化服务需求将日益凸显。

阳光融汇资本投资管理有限公司董事总经理李冰峰表示,中国在细胞基因治疗领域与其他国家齐头并进。个性化治疗会逐渐由现在的粗浅研究走向现实,其中起到重要的作用一定是CGT疗法。CGT的边界也会扩展,从罕见病扩展到常见病,从肿瘤扩展到非肿瘤都有可能实现。
