基于指南的标准血管内治疗能否改善严重脑静脉血栓患者的功能预后？迄今为止，只有非对照研究评估了脑静脉血栓形成（CVT）患者血管内治疗（EVT）的有效性和安全性，因此缺乏EVT治疗CVT的相关建议。为了评价EVT对严重CVT的疗效和安全性，来自荷兰、中国和葡萄牙的学者进行了一项随机临床试验——TO-ACT研究。
医脉通编译整理，未经授权请勿转载。
研究简介
TO-ACT研究（溶栓或抗凝治疗脑静脉血栓形成）是一项开放性、盲终点的多中心随机临床试验，在荷兰、中国和葡萄牙的8家医院进行。纳入标准为确诊的CVT成年患者，至少有1项不良预后的危险因素（精神状态障碍、昏迷状态、脑出血或深静脉系统血栓形成）。
患者被随机分为接受EVT联合标准治疗（干预组）或仅接受基于指南的标准治疗（对照组）。EVT包括机械血栓切除术、注射阿替普酶或尿激酶，或两种方法联用。干预组在随机分组后24小时内应尽快行EVT。主要终点是12个月时良好结局的患者比例（康复无残疾，改良Rankin量表[mRS]评分为0-1）；次要终点是6个月时mRS评分为0-1，6个月和12个月时mRS评分为0-2的患者比例，12个月时mRS的随访数据、再通率以及与CVT相关的手术干预；安全终点包括症状性脑出血。
研究结果
最终共纳入67名患者，其中33名（49％）被随机分配到干预组，而34名（51％）被随机分配到对照组。与对照组相比，干预组患者的中位年龄稍大（43岁 vs. 38岁），女性人数较少（23名[70％] vs. 27名[79％]）。
➤ 干预组的平均NIHSS量表评分为12分（7-20），对照组为12分（5-20）。
➤ 在为期12个月的随访中，干预组患者有22例（67％）的mRS评分为0-1，而对照组有23例患者（68％）的mRS评分为0-1（相对危险度为0.99；95％CI ，0.71-1.38）。
表1 主要和次要终点
图1 Rankin量表(mRS)评分在12个月的意向性治疗人群中得分
➤ 干预组的死亡率在统计学上没有显著升高（12％[n = 4] vs. 3％[n = 1]；P = .20）。
➤ 干预组的症状性脑出血发生无统计学意义（3％[n = 1] vs. 9％[n = 3]；P = .61）。
表2 安全结局
研究启示
TO-ACT研究是首个评估EVT对有不良预后高风险的CVT患者的有效性和安全性的随机临床试验。由于结局无效，这项研究被提前终止。研究人员发现采用药物治疗的EVT不能改善患者的功能预后。随机接受EVT的患者死亡率较高；对于最令人担心的新发症状性脑出血，干预组的发生率低于对照组，但两者差异均无统计学意义。鉴于样本量较小，未来的研究有可能会证明，EVT对这一患者群体进行EVT后，康复率更好。
医脉通编译自：Jonathan M. Coutinho, et al. JAMA Neurol. Effect of Endovascular Treatment With Medical Management vs Standard Care on Severe Cerebral Venous Thrombosis. Published online May 18, 2020. doi：10.1001/jamaneurol.2020.1022.