文/Lain Martin
Healx公司首席执行官兼联合创始人Tim Guilliams的一种人工智能发现的药物获得了美国食品及药物管理局的批准，该药物可能有助于控制脆性X综合征的行为症状。图源：Healx
英国初创公司Healx已获得美国食品及药物管理局批准，对人工智能发现的化合物进行2a期临床试验，该化合物可能有助于控制遗传性疾病脆性X综合征的症状。
总部位于英国剑桥的初创公司Healx将开始一项为期一年的试验，对约70名患者进行试验，以测试HLX-0201(一种最初被开发用于抗炎治疗的药物化合物)是否可以用于帮助控制一种遗传疾病引起的症状。这种疾病影响着大约4,000名男孩中的1个。
这项试验的开始标志着人工智能技术使用的又一个里程碑。人工智能技术可以通过挖掘患者记录和研究数据库，帮助现有药物找到新的应用。这将加快长达数年的新药开发和获得批准的过程，平均成本为13亿美元。如果人工智能能够为现有药物找到多种用途，还可能为制药行业忽视的罕见疾病患者提供新的治疗方法。
脆性X综合征是由X染色体故障上的一个基因引起的。对于那些受影响的人来说，它可能会导致自闭症、智力残疾和行为障碍等症状。目前还没有治愈这种遗传性疾病的方法，虽然医生开出了各种各样的药物来治疗焦虑、攻击性和注意力缺陷障碍等行为症状，但所有这些都有严重的副作用。
Healx首席执行官兼联合创始人Tim Guilliams表示，他的团队在一个为期24个月的项目中发现了这种消炎药的潜在新应用，该项目挖掘了现有研究、FRAXA研究基金会和Healx人工智能的患者见解，使药物靶向的神经通路与疾病的基因表达相匹配。这项为期将近一年的临床试验将作为一项联合研究进行，以观察这种药物是否有助于控制遗传疾病的一些行为症状。
“我们对HLX-0201的潜力感到兴奋：这是一种长期有效的药物。如果没有Healx的创新技术为我们指明了正确的方向，我们永远也不会想到去研究脆性X综合征的化合物，但临床前研究已经显示出了显著的效果。”Fraxa研究基金会的医学主任兼首席科学官Mike Tranfaglia博士说。该基金会与Healx团队合作发现了这种药物。
Healx由Guillams和David Brown(Viagra的联合发明人)于2014年创立，在A轮和B轮融资*共中**筹集了6,600万美元。它是英国人工智能药物研发领域的初创公司之一，与Exscientia和BenevolentAI一样，Exscientia本月早些时候在纳斯达克上市，估值为23亿美元，BenevolentAI利用其人工智能找到方法，将现有药物改换用途后用于抗击新冠肺炎，最终，礼来公司（Lilly）获得了对住院新冠肺炎患者使用其类风湿性关节炎药物baricitinib的紧急授权。该领域已经吸引了投资者和大型制药公司数十亿美元的资金，但迄今为止，只有少数人工智能选定的药物进入了临床试验。
“人工智能药物研发领域有很多工作，但能够进行临床试验的公司很少，”Guilliams说。“这是我们行业的关键时刻，不仅仅是对我们公司而言。”
译 Stephen