文章来源： 微信公众号[谢别录工作室]
重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia，SAA）治疗主要为抗人胸腺细胞免疫球蛋白（anti-thymoeyte globulin，ATG）联合环孢素A （eyclosporine，CsA）的强化免疫抑制治疗（intesive immunosuppressive therapy，IIST）或异基因造血干细胞移植。IIST后的生存率与疾病的严重程度和中性粒细胞计数相关。
日本一项对儿童SAA前瞻性IIST研究中，将IIST前后两周ANC为0者定义为暴发型再障（fulminant AA， FAA），发现FAA的反应率显著低于vSAA和SAA。目前国内外尚未对FAA开展广泛研究和形成共识。由于ATG会消耗中性粒细胞，且治疗前的信息对指导临床预后判断非常重要。
我们发现FAA患者需更长时间才能达到缓解，反应率低于SAA和vSAA。法国对465例AA患者的统计分析显示中性粒细胞计数及诊断至治疗间隔时间，是影响IIST治疗反应率的相关因素。我们同样发现IST疗效与中性粒细胞计数显著有关（P=0.038），而与其他因素均无关。虽然本研究中间隔时间短的患者有效率较高，但未见统计学差异，还需要扩大病例数明确。这也提示越早行IST治疗，疗效可能越好。其余相关因素，如年龄、性别、网织红细胞计数、血小板数、淋巴细胞绝对值和PNH克隆均为发现与疗效相关。
感染是主要死亡原因，在FAA组中感染致死最多，这与中性粒细胞显著减少和恢复缓慢有关。FAA组的生存率低于SAA和vSAA，分析均显示中性粒细胞计数疗效反应与生存相关。
中性粒细胞低的患者恢复慢、感染重、死亡率高。网织红细胞计数多因索分析中接近有统计学意义，这也与ANC一样有提示残留造血功能作用。
ANC还与感染有关，所以在预后中作用会更突出。扩大病例数可能还能发现网织红细胞计数在预后中的意义。
本研究提示，成年FAA对IST有效率低，起效慢，总体生存率低，预后严重不良。本研究存在病例数少，随访时间短等缺陷。其他疗法，如异基因造血干细胞移植，或IST与艾曲波帕联合使用，是否可以提高疗效，改善FAA预后，值得进一步研究。
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