法布里病是一种罕见的遗传性疾病，在欧洲有了新的治疗选择，Protalix和Chiesi公司的酶替代疗法PRX-102(pegunigalsidase alfa)获得了欧盟委员会的批准。该疗法可用于成人患者。

PRX-102是一种聚乙二醇化酶替代疗法(ERT)。它是一种在植物细胞培养物中表达的重组人α-半乳糖苷酶-A酶，旨在提供较长的半衰期。早在2月份，欧洲药品管理局(EMA)的药物咨询机构就对该药物的上市提出了积极的意见。

PRX-102如何作用于法布里病？

法布里病是由GLA基因突变引起的，GLA基因为制造α-半乳糖苷酶A(Gal A)提供了指令，这是一种分解某些脂肪分子所需的酶。如果没有这种酶的功能版本，这些脂肪分子在细胞中积累到毒性水平，引起组织损伤并导致法布里症状。

作为一种酶替代疗法，PRX-102旨在向细胞提供GalA酶的工作版本。这种疗法包含一种由Protalix公司基于植物的ProCellEx平台制造的酶，具有一种称为聚乙二醇化的特殊化学改变。这个版本的设计比旧的ERTs更稳定，可以减少给药频率。

PRX-102在法布里病中的临床试验

该批准基于对140多名患者进行长达7.5年治疗的综合临床开发计划的结果。临床开发计划包括已完成的III期BALANCE、BRIDGE和BRIGHT临床试验、1/II期临床试验以及正在进行的相关扩展研究，这些研究加起来代表了PRX-102 400多年的暴露史。

PRX-102已在未接受过ERT治疗的患者和接受过ERT治疗的患者中进行了研究，包括满足其主要终点的头对头试验，PRX-102证明在控制肾脏疾病方面非劣效于Fabrazyme(agalsidasebeta)，这是通过估计的肾小球滤过率（eGFR）下降来评估的。

参考来源：‘Chiesi Global Rare Diseases and Protalix BioTherapeutics Announce European Commission Authorization of PRX-102 (pegunigalsidase alfa) for the Treatment of Fabry Disease’，新闻发布。Chiesi Global Rare Diseases；2023年5月5日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。