已有的研究证实，肿瘤是一种体细胞基因遗传性疾病。从一个正常细胞发展成为间变细胞需几年，甚至十几年的时间，从一个间变细胞发展成为癌细胞有时也需数年时间，而癌细胞增殖发展成为中晚期癌甚至发生转移，则时间明显缩短。
动物实验证明，形成恶性病变至少需要两个过程。即诱导期和促发期。化学致癌诱导某些基因出现不可逆改变，随后促癌物质诱发或促进第二过程，使已经诱变的细胞变成恶性细胞。现已发现某些与肿瘤有关的染色体异位可以引起原癌基因的活化，如肿瘤和癌细胞株中几种不同的原癌基因扩增，特异性突变的激活等，肿瘤的发生的共同的原因是DNA出现一定程度的损害后，基因出现异常表达的结果，这是一种多步骤过程。
随着分子生物学、分子遗传学、免疫学等相关学科的发展和渗透，基因治疗特别是肿瘤基因治疗技术迅速发展，并从实验及基础研究过渡到临床试用阶段。然而基因治疗并不如当初人们想象的那样完美，它离安全、高效、准确的要求还有一定的差距，其中基因治疗的靶向性是值得密切关注的问题之一。所谓靶向性，是指把治疗作用或药物效应限定在特定的靶细胞、组织或器官内，而不影响其他正常的细胞、组织或器官的功能，这对于基因治疗是非常重要的。达到基因治疗靶向性的主要策略有目的基因转移的靶向性和目的基因表达的靶向性。
肿瘤的基因治疗属于一种生物治疗手段，是一大类治疗策略的总称。根据治疗机理不同，目前至少可以分为以下几方面：
免疫基因治疗：指的是通过抗原提呈细胞体内回输，或者免疫基因的直接体内导入，激发或增强人体的抗肿瘤免疫功能，达到治疗肿瘤的目的，它也是一大类治疗的总称。治疗基因包括肿瘤相关抗原基因、细胞因子（如IL－2、TNF等）基因或者MHC基因等。
抑癌基因治疗：抑癌基因的失活是肿瘤发生过程中重要的分子事件，研究证明，体内导入野生型抑癌基因，替代缺失或异常的抑癌基因表达，可以达到抑制肿瘤细胞增殖的效果。目前研究较为深入的抑癌基因治疗主要运用P53、P16、RB基因等，其中又以P53基因应用最广泛，许多治疗方案已进入临床试验阶段。
抗肿瘤血管生成的基因治疗。肿瘤的生长、转移与新生血管的形成密切相关, 由于肿瘤的血管生成受到血管生长因子、血管生长抑制因子以及其它的因子的共同调控, 因此通过阻断促血管生长因子作用或者强化血管生长抑制因子的表达均可达到治疗的目的。
无论是哪种基因治疗方法，或多或少都存在缺陷。但不管怎样，基因治疗的研究已取得了很大的进展，我们有理由相信随着基础科学研究的进一步深入，基因治疗必将取得新的突破。
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