脑癌有几种类型，按其起源的细胞类型分类，包括星形细胞瘤，神经胶质瘤和脑膜瘤。中枢神经系统的癌症包括神经母细胞瘤（最常影响5岁以下的儿童）和髓母细胞瘤。
- 星状细胞瘤起源于称为星形胶质细胞的神经胶质细胞，是一种参与细胞修复和营养运输的星形细胞。
- 神经胶质瘤起源于支持和保护神经元的神经胶质细胞。
- 脑膜瘤始于覆盖大脑和脊髓的薄膜（称为脑膜）。
- 髓母细胞瘤起源于颅骨底部称为后颅窝的区域。
- 神经母细胞瘤出现在原始神经细胞中，称为胚胎母细胞，存在于胚胎或胎儿中。
由星形胶质细胞形成的胶质母细胞瘤（GBM）是脑癌的最危险和最具攻击性的形式。GBM患者通常在诊断后寿命短。新诊断的GBM患者中只有四分之一可以存活24个月，而少于10％的患者可以存活5年以上。
在美国，脑和神经系统癌症占每100例癌症诊断中的1例，并且是影响儿童和年轻人的两种主要癌症。据估计，在今天出生的161个人中，有1个人会在生活中的某个时候罹患脑或神经系统癌症。在全球范围内，每年约有30万男人和女人被诊断出患有脑和神经系统癌症，该疾病导致24万多人死亡。
在儿童中，脑癌是第二大最常见的癌症形式，占美国所有儿童癌症的21％。它是实体瘤的最常见形式，也是儿童癌症死亡的主要原因。
免疫疗法为治疗脑癌提供了有前途的选择，传统上以化学疗法，放射疗法和手术治疗。
2005年，根据一项随机化的III期临床研究表明，替莫唑胺化学疗法（Temodar®）被批准用于治疗新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者，该疗法使患者的中位生存期延长了2.5个月。但是，超过50％的GBM肿瘤产生一种称为MGMT（甲基鸟嘌呤甲基转移酶）的DNA修复蛋白，该蛋白可以有效地中和替莫唑胺化疗。这些患者因在其治疗中加入替莫唑胺而获得的治疗效果可忽略不计。
免疫疗法是利用人自身免疫系统来帮助杀死癌细胞的一种疗法。目前，有两种FDA批准的针对脑和神经系统癌症的免疫疗法。
靶向抗体
- 贝伐单抗（Avastin®）：靶向VEGF / VEGFR途径并抑制肿瘤血管生长的单克隆抗体；批准用于晚期胶质母细胞瘤
- Dinutuximab（Unituxin®）：靶向GD2途径的单克隆抗体；批准用于一线治疗高危小儿神经母细胞瘤
在临床试验中，其他几种免疫疗法也用于治疗不同类型的脑癌。
- II期临床试验，以测试durvalumab（MEDI4736）在成胶质细胞瘤患者（NCT02336165）中的抗PD-L1抗体durvalumab（MEDI4une / AstraZeneca）的疗效和安全性。
- 研究神经胶质细胞如何识别和消化脑肿瘤中的死细胞，以减少引起周围神经元死亡的有害炎症。
- 针对EGFRvIII肿瘤特异性抗原的双特异性T细胞结合抗体（BiTE），该抗体在大多数人中都有表达胶质母细胞瘤病例，并已进行临床前测试以确定其对表达EGFRvIII的胶质母细胞瘤的疗效。
- 开发了一种创新的方法来实时跟踪儿科和小儿模型中免疫细胞和肿瘤细胞的活性和相互作用。成人脑癌，包括髓母细胞瘤和神经胶质瘤。
新兴的脑癌免疫疗法具有减少脑癌患者有害影响和提高生存率的潜力。