在联邦政府批准了针对遗传性视网膜疾病和难以治疗的白血病的首个此类治疗之后，基因疗法在过去一年中获得了发展势头。现在，由位于圣路易斯的华盛顿大学医学院领导的研究表明，在老鼠身上，基因物质可以传递到肾脏受损的细胞，这是发展基因疗法治疗慢性肾脏疾病的关键一步。
这种潜在的致命疾病影响了很多人，其中大多数人都没有意识到自己患有慢性肾病。目前尚无治愈方法，目前治疗终末期疾病的方法主要局限于透析和肾脏移植。然而，研究人员说，基因疗法可以提供一种途径来传递减缓或逆转导致慢性肾脏疾病的细胞损伤的基因。
这项研究结果发表在7月5日的美国肾脏病学会杂志上。
“慢性肾病是一个巨大且日益严重的问题，”华盛顿大学本杰明·d·汉弗莱斯说。“不幸的是，多年来，我们还没有开发出更有效的治疗这种疾病的药物，而这一现实正引导我们探索基因疗法。”
糖尿病、高血压和其他疾病会导致慢性肾脏疾病，当受损的肾脏不能有效地过滤体内的废物和多余的液体时就会发生这种疾病。由于恶心、呕吐、睡眠障碍和四肢肿胀等症状是常见病，而且并非该病的特异性症状，大多数人直到出现无法修复的器官损伤时才意识到自己患有慢性肾病。晚期慢性肾病也会导致心血管疾病，肾衰竭患者死于心血管疾病的几率要比健康肾脏高得多。
“肾脏疾病治疗取得如此少的进展的部分原因是肾脏是复杂的，我们还没有完全了解疾病的过程，”教授汉弗莱斯(Humphreys)说。“然而，科学家们正在取得进展，很乐观。”
为了达到这个目的，汉弗莱斯和他的团队——包括来自哈佛大学和麻省理工学院的研究人员——聚焦于腺癌相关病毒(AAV)——导致普通感冒的病毒的亲戚——是否能够将遗传物质传递给目标肾细胞。到目前为止，还没有这种病毒能够将遗传物质输送到肾脏，新的研究为这种方法提供了一个概念的证明。
研究人员对6种AAV病毒进行了评估，这些病毒既有天然的，也有合成的。一种合成病毒，Anc80，由其中一名研究人员发明，被证明成功地感染了两种导致慢性肾脏疾病的细胞;这些细胞分泌的蛋白质粘在器官上，造成不可逆的损害。研究人员还表明，由Anc80携带的遗传物质成功转移到目标肾脏细胞。同样的病毒也被研究人员用于基因治疗策略来治疗肾瘢痕。
“这真是个惊喜，”汉弗莱斯说。“我们没想到会这样。”
然而，汉弗莱斯警告说，研究人员还处于研究的早期阶段。他解释说，在未来的研究中，科学家将面临几个挑战，比如需要确定一种能够广泛矫正受损肾脏细胞的基因。另一个问题涉及改进基因传递的边界，以防止合成病毒传播到其他器官。
汉弗莱斯说:“腺病毒相关的有趣之处在于，它们会在体内存留数月，可能会给治疗基因一个发挥作用的机会。”“慢性肾病是一种进展缓慢的疾病，所以这是一种优势。经过多年的研究，我们可以设想病人可能需要一年两次注射，而不是像化疗那样每周注射两次。
“在肾脏治疗方面几乎没有什么创新，”他说。“我们认为这是向前迈出的积极一步。”（白木清水209022）