原创 GlobalMD 全球医生组织 2023-12-16 06:32 发表于美国
很多人关注FDA批准了两款基因编辑疗法，一款采用诺奖成果技术CRISPR基因编辑，另一种是常规基因修饰，暂且不论患者能否获益？基因编辑疗法FDA获批准，目前难有商业价值，仅仅验证该技术的可行性。关注业界评论详情。
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疫苗疗法的快速发展对临床医疗产生了革命性影响，但决定针对哪些疾病开发药物或疫苗或基因编辑疗法，这是一个复杂的过程，受到资金刺激与科学研究的双重驱动。
研究人员分析了影响新兴技术和新型药物研发途径的因素，发现资本或资金是核心驱动力——人类社会已经进入了“无利不起早”时代。
从药物研发历史看，常见疾病，例如心脏病和糖尿病的新药研究得到了重点支持，因为突破性治疗药物可以获得巨大的商业利润回报。相反，罕见疾病的研究一直处于资金不足，因为它们影响的患者数量太少，投入研发成本高昂且无法保障。
尽管美国《孤儿药法案》改变了罕见疾病药物研发资金短缺的窘况，激励公司开发罕见疾病的治疗方法。但是，能够成功筹集创新药研究资金仍然面临着社会问题和机遇，正如新冠疫情暴发大流行，催化了疫苗疗法的研究和快速发展。
基于基因编辑CRISPR的基因疗法代表了基因分子治疗水平的重要进步，但未来的基因编辑药物开发，将受到资助者的优先兴趣和市场潜在应用影响。
市场预测最具有潜力的规模化需求的疾病，例如阿尔茨海默病。是否能够成为罕见疾病的基因疗法，仅仅靠目前的激励机制仍难以平衡为少数患者开发基因治疗方法而忽略大多数患者（癌症、心脏病或糖尿病）的利益和需求。