你身体细胞中的基因对你的健康起着关键作用。事实上，一个或多个有缺陷的基因会让你生病。
认识到这一点，科学家们几十年来一直在研究如何修改基因或用健康基因取代有缺陷的基因，以治疗、治愈或预防疾病或改善医疗状况。
这项研究正在取得成果，因为当今科学技术的进步正在改变我们定义疾病、开发药物和开出治疗处方的方式。
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准用于癌症和罕见病适应证的多种基因治疗产品。
基因、细胞及其相互作用
基因和细胞密切相关。在我们身体的细胞中，有成千上万的基因提供信息来产生帮助组成细胞的特定蛋白质。细胞是所有生物的基本组成部分;人的身体是由上万亿的细胞组成的。
基因提供的信息使不同的细胞做不同的事情。许多细胞组成了身体的组织和器官，包括肌肉、骨骼和血液。这些组织和器官反过来支持我们身体的所有功能。
基因疗法如何起作用
有时一个基因的全部或部分在出生时就有缺陷或缺失。这通常被称为遗传突变。
此外，健康的基因也会在我们的一生中发生变化(突变)。这些获得性突变可由环境暴露引起。好消息是，这些基因变化(突变)中的大多数不会导致疾病。但一些遗传和获得的突变会导致发育障碍、神经系统疾病和癌症。
根据问题的不同，科学家可以在基因治疗中采取以下几种方法之一:
- 它们可以替代缺失或引起问题的基因。
- 它们可以给身体添加基因来帮助治疗疾病。
- 或者它们可以关闭引起问题的基因。
为了将新的基因直接插入细胞中，科学家们使用了一种被称为“载体”的质粒。质粒经过基因工程改造，可以传递治疗疾病所需的基因。
质粒需要能够有效地将遗传物质递送到细胞中，而质粒有不同的种类。病毒是目前基因治疗中最常用的载体，因为它们具有将遗传物质递送到细胞内的天然能力。在病毒被用于携带治疗基因进入人类细胞之前，它要经过修饰以去除其引起传染性疾病的能力。
基因疗法可用于修饰体内或体外的细胞。当基因疗法被用于修饰体内细胞时，医生将把携带基因的载体直接注射到患者体内。
当基因疗法被用于修饰体外细胞时，医生会抽取血液、骨髓或其他组织，并在实验室中分离出特定类型的细胞。将含有所需基因的载体导入这些细胞中。这些细胞随后被注射到患者体内，新基因被用来产生预期的效果。
基因疗法的安全性和有效性
在基因疗法上市用于治疗人类疾病之前，产品必须进行安全性和有效性的临床研究，这样FDA的科学家才能评估这种疗法的潜在益处，思考其风险是否可以接受。
基因治疗产品的科学领域开发节奏快，发展迅速，为治疗视力丧失、癌症和其他严重和罕见疾病开辟了新途径。随着科学家继续在这一疗法方面取得巨大进展，FDA致力于通过与正在开发产品的企业互动，以及迅速审查有可能挽救生命的突破性疗法来帮助加快开发。