为了满足中国患者迫切的临床用药需求，赛生药业与美国Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，引进全球首个人源化抗GD2抗体DANYELZA®（那昔妥单抗，hu3f8），并率先在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地。 日前，复旦大学附属儿科医院牵头，联手海南省妇女儿童医学中心，在海南省妇女儿童医学中心乐城分院顺利完成了那昔妥单抗免疫治疗的国内首例用药。
专业人员正在配置那昔妥单抗溶液
当前，神经母细胞瘤——尤其是高危神经母细胞瘤的治疗依然面临巨大挑战。DANYELZA® (那昔妥单抗，hu3f8)是 Y-mabs 研发的一款复发/难治性高危神经母细胞瘤治疗药物，并于 2020 年 11 月 25 日首次获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市。 值得一提的是，DANYELZA® (那昔妥单抗, hu3f8)还获得了FDA授予的优先审查资格、孤儿药资格（ODD）、突破*药性**物资格（BTD）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。
神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的 8%~10%；确诊时的中位年龄为 17～18 个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差、复发率高，长期生存率不足 50%。目前除了手术、放疗外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案有限。
多学科专家在海南省妇女儿童医学中心乐城分院会诊
此前一段时间，由于DANYELZA® (那昔妥单抗, hu3f8)尚未在国内上市，在传统治疗走投无路的情况下，渴望获得靶向免疫治疗的患儿家庭不得已远涉重洋，到海外接受这一抗GD2药物的治疗。然而海外就医让整个家庭背负了巨大的压力，治疗费用本就高昂，家属的陪护成本也高，再叠加语言不通、环境陌生等不利因素，带来了许多说不出的艰难。
如今，全球首个人源化抗GD2抗体DANYELZA®（那昔妥单抗，hu3f8）率先在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地，更快更早地惠及国内患者，将使广大患儿家庭免于海外求医之苦，缩减治疗成本的同时，医患交流也更顺畅，使治疗的过程更安心。
医生与护士正细心照料患儿
据介绍，DANYELZA® (那昔妥单抗, hu3f8)的命名源自一名高危神经母细胞瘤幸存者丹妮拉，她的父亲托马斯•盖德正是Y-mAbs公司总裁。托马斯•盖德表示，经过多年寻找治疗方案，丹妮拉得以接受有效治疗，他希望能够帮助其他患者和他们的家人获得同样的治疗，让他们能够像普通孩子那样在父母家人的陪伴和关爱中健康成长。
赛生药业作为一家国际生物制药企业，坚持以患者为中心，以患者健康为己任，以最快的速度引进该产品，为中国的临床专家和患儿提供应对高危神经母细胞瘤的创新治疗手段。人源化的抗GD2单抗，带来更低的免疫原性、更高的亲和力，更长的药物持续作用时间，因而得以缩短输注时间，可在门诊进行治疗等特点也有望优化神经母细胞瘤的诊疗路径，为患儿带来生活质量的提高。
DANYELZA® (那昔妥单抗, hu3f8)得以在乐城落地，离不开国家特许政策、儿童肿瘤领域权威专家与专业医疗机构的大力支持，离不开创新药企赛生药业以及医渡科技旗下开心生活科技公司等的不懈努力。
首例患儿完成治疗后医护团队合影
项目负责人、复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授表示：“除了手术、化疗、放疗等治疗手段外，国内用于治疗高危神经母细胞瘤的方法和药物有限，患儿仍有很高的复发风险，远期的治疗效果和生存不尽如人意。随着免疫治疗药物在国际上的应用，我们看到这类患儿的远期生存率确实有了实质性的改善。 此例患儿是国内首例使用那昔妥单抗治疗高危神经母细胞瘤患儿，为高危神经母细胞瘤患儿的治疗带来新的希望。”
通过复旦儿科医院与海南分院、海南省妇女儿童医学中心乐城分院、博鳌未来医院多学科团队的线上线下合作，精准指导现场用药，终于成功完成首疗程的三次输注，患儿反应可控，药物耐受性好。三院血液肿瘤团队、ICU团队、麻醉科团队、护理团队、药学团队组成的多学科团队全力合作，彻底保证了患儿顺利安全输注，为此药在中国患儿中的推广应用，提供了一个创新的样板。
海南省妇女儿童医学中心院长樊利春介绍，自2020年9月海南省妇儿中心在博鳌乐城国际医疗旅游先行区设立国际合作部暨乐城分院以来，依托博鳌乐城的先行先试政策，已在妇女儿童医学、罕见病等领域开展特许药械使用及真实世界数据研究等创新工作。
乐城先行区将继续与医药企业、医疗机构、科技公司、行业同道等各方携手，为更多中国患者和中国家庭延续生命的希望。
