美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Emerald Health Pharmaceuticals公司的一项申请，该申请为在硬皮病患者中进行EHP-101的2期临床试验铺平了道路。
EHP-101是一种基于*麻大**二醇（CBD）的口服疗法，*麻大**二醇是*麻大**的主要成分之一，它不会让使用者感到兴奋。EHP-101中的主要成分VCE-004.8是*麻大**二醇的合成衍生物。它通过激活两种蛋白受体（过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARɣ）和2型*麻大**素受体（CB2））起作用，这可能有助于限制硬皮病中的炎症反应。
已有试验显示出EHP-101在硬皮病（或系统性硬化）小鼠模型中预防皮肤和肺组织瘢痕形成的潜力后，最近在一项1期临床试验（NCT03745001）中对健康志愿者进行了EHP-101的用药评估。该疗法耐受性良好，高剂量时仅出现轻度至中度的副作用。根据Emerald公司的说法，最高剂量远大于预期在硬皮病患者中使用的剂量。
EHP-101在2017年被FDA授予用于治疗硬皮病的孤儿药称号，并在第二年被欧洲药品管理局授予同等称号。
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美国药品监督管理局在2019年明确了VCE-004.8的使用，确定其不是根据《管制物质法令》归类的受控物质。这意味着EHP-101未被定义为可能与药物滥用相关的物质。
随着FDA批准Emerald公司的研究性新药应用，该公司将在澳大利亚和美国进行一项EHP-101疗法的多中心2期临床试验（NCT04166552）. Emerald公司预计将招募36名成人（18-70岁）弥漫性系统性硬皮病患者。
主要目标是不良事件（副作用）的发生频率和严重程度。其有效性将通过问卷调查和标准化的测量方法进行评估，例如美国风湿病学会（ACR）使用的在弥漫性系统性硬化症中的综合反应指数。
Emerald公司总裁兼首席执行官医学博士Jim DeMesa在新闻发布中表示：“能够启动EHP-101的2期临床试验以治疗系统性硬化症[硬皮病]，我们感到很高兴。新颖的多管齐下的作用机制以及我们的临床前和1期研究结果使我们对EHP-101在2期获得成功充满信心。目前，我们正在澳大利亚进行EHP-101治疗系统性硬化症的2期临床研究，也即将在美国开始该试验。EHP-101已获得研究型新药应用的批准，我们有望在2020年底开始整理研究数据。”
原文来源：
https://sclerodermanews.com/2020/01/15/fda-paves-way-for-phase-2-testing-of-ehp-101-in-scleroderma/
翻译/郑嫒
校对/艾彩霞
排版/瑶瑶
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