Drugfocus药研视界 今天
药研头条TOP2
赛诺菲CD38抗体获FDA批准上市 显著降低多发性骨髓瘤死亡风险
FDA于3月3日宣布，批准赛诺菲（Sanofi）公司开发的CD38抗体Sarclisa（isatuximab-irfc）上市，与泊马度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone）联用，治疗成年多发性骨髓瘤（MM）患者。这些患者至少接受过两种前期疗法，包括来那度胺（lenalidomide）和蛋白酶体*制剂抑**。
这一批准是基于包含307名复发/难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验结果，这些患者都至少接受过两次前期疗法的治疗，其中包括来那度胺和蛋白酶体*制剂抑**。试验结果表明，isatuximab与泊马度胺和低剂量地塞米松联用，与泊马度胺和低剂量地塞米松构成的活性对照组相比，将患者的疾病进展和死亡风险降低40%，isatuximab组合疗法组的中位无进展生存期（11.53个月）是活性对照组（6.47个月）的接近两倍。Isatuximab组患者的总缓解率（ORR）为60.4%，活性对照组这一数值为35.3%。
多发性骨髓瘤（MM）是第二常见的血液癌症，在美国影响了超过13万患者，每年约有3.2万美国人被诊断为多发性骨髓瘤。大多数患者最终不幸复发，对目前可用的疗法难治。Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松方案，将为这些患者提供一个重要的新治疗选择。
FDA针对孟鲁司特钠增加黑框警告 警示其精神/神经风险
FDA近日发布了一份安全警告信息，要求对孟鲁司特钠（montelukast）增加一则黑框警告，以加强对与该药相关的神经/精神事件风险的警告。孟鲁司特钠以原研药Singulair（顺尔宁）及其仿制品出售，用于治疗哮喘和过敏性鼻炎（花粉热）。黑框警告建议，医疗保健提供者避免为症状轻微的患者，特别是过敏性鼻炎患者处方孟鲁司特钠。
孟鲁司特钠由默沙东开发，1998年在美国上市，1999年进入中国市场，剂型有孟鲁司特钠片、孟鲁司特钠咀嚼片、孟鲁司特钠颗粒，分别针对不同年龄段人群。此次黑框警告是在FDA审查了有关孟鲁司特钠神经精神事件（如躁动、抑郁、睡眠问题以及自杀想法和行为）的现有数据之后发布的。FDA对自杀身亡进行了重点评估，并确定了82例与孟鲁司特钠相关的自杀身亡案件，其中许多报告在自杀事件发生前患者出现了伴随性的神经精神症状。
作为审查的一部分，FDA重新评估了孟鲁司特钠的益处和风险，基于这一评估，FDA确定孟鲁司特钠在某些患者中的风险可能大于益处，特别是当疾病症状较轻并且可以通过替代疗法得到充分治疗时。对于过敏性鼻炎，FDA已经确定孟鲁司特钠应保留用于那些对其他疗法没有足够反应或者不能忍受这些疗法的患者。除了黑框警告，FDA还要求为每一张孟鲁司特钠处方的患者提供一份新的药物指南。此外，医疗保健专业人员和患者应向FDA的药物不良反应报告程序Med Watch报告孟鲁司特钠的副作用。
国内药闻TOP3
石药集团利伐沙班片获批上市 继正大天晴后第二家通过一致性
3月5日，石药欧意按新4类申报的利伐沙班片获得国家药监局批准，视同通过一致性评价，为继正大天晴2019年通过一致性评价后国内第2家获批该品种的企业。
利伐沙班片由拜耳（Bayer）和杨森（Janssen）联合开发，最早于 2008 年 9 月 30 日获欧洲药物管理局（EMA）批准上市，2011年7月获FDA批准在美国上市，主要用于治疗择期髋关节或膝关节置换手术成年患者，以预防静脉血栓形成（VTE）。利伐沙班片是拜耳全球最畅销的药物之一，自上市以来，全球市场销量一直保持快速增长，2018年全球销售额达到62亿美元，该药物化合物专利已于2020年到期。
在国内，利伐沙班片在2009年3月获国家药监局批准上市，同年顺利纳入 2009年国家医保目录，原研独占国内市场长达10年。国内市场上目前有原研厂家和正大天晴两家企业上市销售利伐沙班片，按新4类申报生产的厂家还有齐鲁制药、扬子江和华海等在内的20多家企业。
国内三家企业因炒作抗疫概念股受到沪深交易所通报批评
3月1日晚间，沪深交易所出手，对炒作瑞德西韦热点的物产中大、博瑞医药和海南海药三家公司进行了批评和处罚。同时，三家公司董秘也一并遭到通报批评。
而在早前的2月11日晚，博瑞医药宣布成功仿制瑞德西韦并在进行批量生产，公司股价随即在2月12日、13日连续两日一字涨停（科创板涨跌幅为20%）。短短3个交易日，公司股价上涨58.65%，总市值暴涨118亿元 ；2月13-14日，物产中大、海南海药亦先后披露瑞德西韦研制进展，消息一出，两家公司纷纷迎来一字涨停。目前，吉利德正在推动瑞德西韦的三期临床，原研药的安全性和有效性仍然有待临床验证。同时，在生产、上市与专利相关的产品时，也要尊重专利权人的合法利益。而近沪深交易所的多则通报批评无疑就是在打击企业炒作抗疫概念股的行径。
东阳光药奥司他韦胶囊获FDA批准上市
FDA官网显示，已于当地时间3月4*批日**准了东阳光药的抗流感药物磷酸奥司他韦胶囊（Oseltamivir Phosphate Capsules）的ANDA，包括30mg、45mg、75mg三种规格。值得一提的是，这是国产磷酸奥司他韦制剂首次在美国获批上市。
奥司他韦是由吉利德研发，罗氏负责全球商业化的一款神经氨酸酶*制剂抑**，对甲型、乙型流感，H5N1、H9N2等亚型流感病毒引起的流行性感冒有治疗和预防的作用。该药于1999年获得美国FDA批准上市，商品名为达菲。奥司他韦是目前国际上预防和治疗流感的主选用药。2002年奥司他韦进入中国，2005、2006年罗氏分别将奥司他韦的生产销售授权给上海医药和东阳光药，两家公司分别以商品名奥尔菲和可威上市销售，实现了奥司他韦的国产化。米内网数据显示，近年来在中国公立医疗机构终端奥司他韦的销售额飞速增长，从2013年近1亿元增长至2018年25亿元，而东阳光药一枝独秀，市场份额高达87.68%。
2020年1月，东阳光药发布了2019年业绩预告，公司全年实现营收62.2亿元，同比增长145%，营业额增长主要是由于：核心产品可威销售额的持续增长、产品组合的不断扩增。此次东阳光药的磷酸奥司他韦胶囊在美国获批上市，为可威未来的业绩增长提供了新动力。
国外药闻TOP3
罗氏Esbriet获美国FDA突破性疗法认定用于间质性肺病
3月4日，美国FDA授予罗氏集团旗下基因泰克（Genentech）公司Esbriet（pirfenidone）突破性疗法认定，用于治疗无法分类的间质性肺病（unclassfied ILD，uILD）成人患者。ILD是一种致衰性的严重呼吸系统疾病，目前尚无FDA批准用于治疗uILD的药物。
本次认定基于一项在全球70多个临床中心开展的国际性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照II期临床试验，入组患者为进行性纤维化uILD成人患者（年龄18-85岁），这些患者预测的用力肺活量（FVC）≥45%、预测的一氧化碳扩散能力（DLco）≥30%、过去12个月来高分辨率CT显示纤维化＞10%。Esbriet组的治疗可将这些患者的疾病进展延缓24周，并改善包括肺活量在内的许多肺功能参数。
Esbriet作为第一种经批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的口服药物，具有抗纤维化和抗炎症效果。目前已在全球60多个国家上市。Esbriet于2011年在欧洲获批治疗轻度至中度IPF成人患者，2014年10月在美国获批治疗IPF患者。早前FDA曾授予Esbriet快速通道、优先审评、孤儿药认定。
特发性肺纤维化是一种罕见的肺部疾病，会造成致命的、不可逆转的、渐进性的肺部疤痕（纤维化），导致呼吸困难，同时导致心脏、肌肉和关键器官无法获得足够的氧气来正常工作。IPF病情进展可快可慢，但最终都会导致废止变硬，停止工作。据估计，在美国大约有10万例IPF患者，欧洲大约有11万例IPF患者。
美国FDA授予Debio 1143突破性疗法药物资格 一线治疗头颈癌
Debiopharm近日宣布，美国FDA已授予Debio 1143突破性疗法药物资格（BTD），用于以顺铂为基础的化放疗（CRT），治疗确诊为先前未治疗的、不可切除性局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-SCCHN）患者。值得注意的是在过去的25年里，还没有新批准的治疗方法来治疗局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-SCCHN）患者。
授予Debio 1143突破性疗法药物资格，是基于临床II期研究结果（NCT02022098）。结果显示，在CRT后18个月，与安慰剂+CRT治疗组相比，Debio 1143+CRT治疗组在主要终点——局部区域控制率有非常显著的改善（与对照组相比有21%的改善）。此外，在2年的随访期后，与安慰剂+CRT治疗组相比，Debio 1143+CRT治疗组无进展生存率（PFS）有显著的改善、疾病进展或死亡风险降低63%（HR=0.37，p=0.007）。此外，Debio1143显示出可预测和可管理的安全性。
Debio 1143是一种潜在首创的（first-in-class）、口服凋亡蛋白*制剂抑**（IAP），通过促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。Debio 1143具有免疫调节特性，是与免疫检查点*制剂抑**联合应用的天然候选药物。Debio1143作用是通过模拟天然SMAC（第二个线粒体衍生的胱天蛋白酶激活剂）的活性来促进癌细胞的凋亡。通过这种双重作用模式，Debio 1143有潜力与免疫治疗、化疗和/或放疗相结合，改善多种类型癌症患者的治疗效果。
急性肝卟啉症新药Givlaari获欧盟批准
3月4日宣布，欧盟委员会（EC）批准Alnylam公司第二款RNAi药物Givlaari用于治疗急性肝卟啉症(AHP)，Givlaari也是全球第二款RNAi药物。
Givlaari（givosiran），通过皮下注射给药，用于治疗年龄在12岁及以上的急性肝卟啉症（AHP）青少年和成人患者。在美国，Givlaari已于2019年11月获得FDA批准治疗AHP成人患者。
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整理： 田田 学海无涯 编辑：绰绰
