肿瘤基因治疗是针对肿瘤发生的遗传学背景,将外源性的基因引入肿瘤细胞或其它体细胞内以纠正过度活化或补偿缺陷的基因,从而达到治疗肿瘤的目的。理论上看，基因治疗才是“治本”，最有可能“根治”肿瘤。
基因治疗分为针对肿瘤细胞的基因治疗策略和针对机体的基因治疗策略。前者有包括针对抑癌基因的基因治疗、针对癌基因的基因治疗、针对肿瘤细胞的免疫基因治疗、自杀基因治疗、耐药基因治疗;后者包括免疫效应细胞介导的基因治疗、树突状细胞介导的基因治疗、抗血管生成基因治疗。
基因治疗的前提是癌基因，目前尚未能明确癌基因的准确位置，基因治疗没有方向，也就是说没有确切的靶点，何谈疗效？！
以基因测序为标志的精准医疗，实际上就如同中国首脑推广的高铁及一带一路一样，是美国副总统和明星站台的经济布局战略。目前高速膨胀每年几百亿美金的精准医疗市场，也许旁证了这一观点，发展趋势如何，尚未可知。
从目前少许试用于临床的基因治疗的结果分析，基因治疗疗效欠佳。也有专家认为：虽然基因治疗不太可能完全治愈肿瘤,但随着它的不断完善,能提高恶性肿瘤晚期的治疗的有效性,改善病人的生存质量。
基因治疗癌症尚未有确切的临床效果，基因预防癌症却又掀起巨浪。2013年5月14日，《纽约时报》刊登了一封来自著名影星安吉丽娜·朱莉的公开信，宣布自己已经接受为期3个月的双乳乳腺切除及乳房再造手术，以降低患癌风险。一石激起千层浪，时年37岁的朱莉的所为，引起了人们对基因和乳腺癌预防方面的极大关注。
朱莉之所以做此决定，不仅仅是因为朱莉家族有遗传性乳腺癌病史，还因为她携带的BRCA-1突变基因。BRCA-1和BRCA-2基因是一类抑制乳腺肿瘤发生的基因，它的突变与遗传性乳腺癌和卵巢癌的发病相关，所以在切除了乳腺后不久，又切除了卵巢。
但是人们要问的是：即使基因能够预防和治疗癌症是有效的，那么人类真的能够把与癌症相关的基因乃至器官都切除了吗？！
基因治疗与生物治疗一样，也属于费用比较贵的治疗，几项基因检测，就是好几万的费用。
《科学》杂志现任总编辑、美国国家科学院前院长布鲁斯·阿尔伯茨博士说过，基因治疗是人们多年的梦想，希望它能成为治疗肿瘤的主要方法，但目前实现这一愿望还有很多困难。这可谓是针对基因治疗癌症最为中肯的评价。