近日， 北京协和医院 牵头编写的我国首部罕见病用药工具书《罕见病用药》在京发布。中华医学会罕见病分会主任委员、院长张抒扬与儿科主任宋红梅共同担任主编。本书填补了罕见病用药领域教科书的空白，为罕见病学科建设、医生教育与临床实践提供了重要指导，同时也为罕见病患者合理安全用药提供了重要参考。
本书选取了第一批罕见病目录中的58种罕见病作为研究对象，来自全国12家三甲医院的34位专家担任本书编者，对58个罕见病病种的药物治疗策略进行逐一解析。
基于临床需求，张抒扬带领编写团队将每个疾病的章节分为疾病概述、用药方案和用药描述三个模块。疾病概述围绕罕见病的主要症状与体征、诊断要点及特殊检查进行阐述，用药方案介绍治疗目的和常用药物，用药描述从主要制剂与规格、是否超说明书用药、适用疾病类型、用法与用量、用药期间检测指标、药物调整、注意事项、禁忌症、不良反应等方面进行详细解释。
张抒扬，北京协和医院院长，兼中国医学科学院北京协和医学院副院校长，主任医师，教授，博士研究生导师。
提及编写初衷，张抒扬表示，本书不仅面向临床医生、临床药师、遗传咨询师等，满足医学专业研究生培养和住院医师规范化培训的需要，更是一本为每一位关心罕见病患者的人士准备的工具书和参考书。多年来，一句“治疗罕见病的医生比罕见病患者更罕见”令人唏嘘，同时也揭示了罕见病诊疗难的症结所在。 “培养更多能看罕见病的专业医生”，一直记挂在张抒扬所带领的罕见病团队心上。
作为全国罕见病诊疗协作网中唯一的国家级牵头医院，北京协和医院积极响应国家政策，扮演多重角色，汇聚各方之力，共促罕见病诊疗水平提升。2018年5月22日，国家卫生健康委等五部门联合发布第一批罕见病目录以来，协和先后牵头编写了《中国第一批罕见病目录释义》，我国首部研究生国家级规划教材《罕见病学》，罕见病专业医师能力提升著作《北京协和医院罕见病多学科合作诊疗病例集》等多部学术著作，主办《罕见病研究》学术期刊，充分发挥全国罕见病诊疗协作网国家级牵头单位的学术引领作用和责任担当，从医学教育培养的源头不断加强我国罕见病诊疗能力建设。
学科建设是理论系统化、人才专业化、发展有序化的重要保障。协和在过去五年的实践探索中，在组织罕见病专业培训、组织专家团队编写指南、开展罕见病注册登记和学术研究、推动罕见病科技创新和成果转化等方面持续发力，推进中国罕见病防治事业构建了具有中国特色、体现中国底气的罕见病学科体系、学术体系、话语体系。从《罕见病研究》杂志正式出版，到《罕见病用药》新书发布，过去一年来，协和人不断填补国内相关学术领域空白，引领中国罕见病学科建设，为从事罕见病相关研究的科技人员和医务工作者提供了重要借鉴。
罕见病防治与保障事业是中国式现代化进程中最伟大的人民健康事业，使2000万罕见病患者有望共享高质量医疗服务、疾病防治与药物治疗。北京协和医院牵头编写的我国首部罕见病用药工具书《罕见病用药》，将不断加强我国罕见病诊疗能力建设，向着建立罕见病诊疗与保障的“中国模式”迈出坚实一步。
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本文素材来源：北京协和医院、协和本科招生