上海交通大学医学院瑞金医院的陈赛娟（Saijuan Chen）院士及同事们，近日在Blood杂志上发表了一篇重要的通讯文章，介绍了研究组12年以来，对急性早幼粒细胞白血病（APL）患者砷滞留，和慢性不良反应的随访结果。
白血病是目前最致命的癌症之一，在四十岁以下男性、二十岁以下的女性中，白血病的死亡率占据了恶性肿瘤排名的首位。其中以急性早幼粒细胞白血病（APL）为代表的急性髓系白血病（AML），其危险性更是难以想象。
上世纪70年代以前，APL的治疗方法主要是用化疗，5年的无病生存期，国外报道在30%左右，国内由于缺乏有效的支持疗法，只能达到10%左右。再加上这种白血病的细胞里有一些促凝物质，往往一经化疗，细胞溶解就会释放促凝物质，可能引起弥漫性血管内凝血，继而发生出血。一旦出血发生在颅脑，就会危及生命。
陈赛娟院士研究组为阐明APL的发病原理和治疗机理迈出至关重要的第一步，他们提出“协同靶向治疗”，即用全反式维甲酸和三氧化二砷，前者是维生素A的衍生物，没有化疗的副作用，后者就是人们常说的“*霜砒**”。
研究表明对维甲酸和/或化疗耐药的APL复发病人应用三氧化二砷的话，完全缓解率可达90%以上。之后研究组通过对85例APL初发病人联合用药随访7年的研究，表明5年无病生存率达到90%以上。
目前针对这种治疗方法，很少有介绍其不良反应，长期毒性和ATO 辅助致癌作用，就此在最新这篇报道中，研究人员通过多年的跟踪调查，指出!--[if gte IE 9]ATRA/ATO 组合治疗方法疗效好，未出现毒性AEs或扩散肿瘤的报道。不过ATO滞留会比健康对照组稍微高一些。![endif]--
!--[if gte IE 9]![endif]--陈赛娟!--[if gte IE 9]研究组在大量动物实验、分子调控网络及随机临床对照研究的基础上，应用全反式维甲酸和三氧化二砷联合方案，通过全国多中心临床研究，协同靶向治疗535例初发APL患者，5年无病生存率达92.9%。该治疗方案的长期安全性亦得到充分证明。目前正在将APL协同靶向治疗的思路进一步拓展至其他类型白血病，使更多的患者受益。![endif]--
!--[if gte IE 9] 此外，陈赛娟团队还在国际上率先提出DNA甲基转移酶3A(DNMT3A)等表观遗传相关基因异常是构成急性白血病发病的第三类致病基因的理论，证实了DNMT3A基因突变是急性单核细胞白血病的始动因素之一，是诊断和预后监测的重要分子标志和药物靶标。研究团队还在慢性粒细胞白血病急性变和M2b急性髓系白血病多步骤发病原理研究方面取得系列重要发现，为拓展白血病协同靶向疗法奠定了重要基础。![endif]--
（生物通：万纹）