CAR-T细胞免疫疗法是走在精准医学前沿的“一次性疗法”。它利用基因工程技术“改造”患者免疫细胞来消灭癌症。这些被改造的细胞在治疗后数年内仍然活跃，就像一种“活的药物”。
2017年8月，美国FDA批准了首个CAR-T细胞基因疗法 —— Tisagenlecleucel （Kymriah）用于治疗25岁以下复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者，此后又扩展用于治疗患有复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成年患者，其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，这些患者经历过≥2种的系统治疗。
对于复发性或对其他治疗没有反应的DLBCL患者，CAR-T治疗后12个月无进展生存率达到65%。“如果没有这种疗法，病人的存活率将低于10%。” 亨利·福特癌症研究所的CAR-T细胞项目医学主任爱德华M.佩雷斯(Edward M. Peres) 博士说。
据美国国家癌症研究估计，每年约有3100名年龄在20岁及以下的新患者被诊断出患有急性淋巴细胞白血病（ALL）。“急性”意味着疾病进展迅速，如果不治疗，几个月内患者就会死亡。对于那些被告知“别无他法”的病人，当听说CAR-T细胞疗法可能对他们有用时，他们又重新燃起希望。
不过，目前美国只有少数几家经过特殊认证的医院，能够为B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)和弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者提供CAR-T细胞治疗。
CAR-T细胞项目医学主任爱德华M.佩雷斯(Edward M. Peres) 博士
资料来源: Henry Ford Health System
佩雷斯博士说：“淋巴瘤和白血病方面的顶尖专家们正在利用病人的细胞，为他们制造一种特殊的免疫疗法。这与全身系统性化疗不同，我们利用患者的免疫系统，对癌症进行精准治疗。”
近期，亨利·福特癌症研究所成功完成了首例CAR-T细胞治疗。在类似献血的操作中，病人体内的T细胞被移除。当T细胞从血液中分离出来后，血液立即被输回体内。
通过制药公司的生产实验室，一种新的基因插入到T细胞中，他们制造了一种新蛋白质并将其添加到T细胞表面。这种蛋白质被称为嵌合抗原受体(CAR)。当CAR-T细胞在实验室中增殖时，患者可能仍在医院外，并可能接受短暂的门诊化疗。
当CAR-T细胞数量增殖至数以百万计后(这可能需要几周的时间)，它们被冷冻并送到医院，并被注入病人体内。CAR-T细胞将继续在病人体内繁殖，并攻击癌细胞，成为一种“活的药物”。
CAR -T细胞疗法的挑战之一是副作用。当T细胞对抗癌症时，许多病人会出现严重的流感样症状。有些病人可能会经历精神变化或其他可逆的神经系统症状。另外也可能出现一些更为严重的副作用，比如细胞因子释放综合征、感染等。
毋庸置疑，CAR-T细胞免疫疗法将为越来越多的血液肿瘤患者带去治愈的希望。
参考资料：
https://medicalxpress.com/news/2019-06-henry-ford-cancer-patient-drug.html