前阵子朋友圈又被“美国FDA批准精准的抗癌药，治愈率超过75%”这样的信息刷屏了。虽然这些大标题的文章多是为了骗取点击率，但这款名为Vitrakvi的药确有疗效。早在一年前，我这个网红小编就特别看好当时还在临床的这款药，曾经两次在微信公众号介绍过它的信息，只不过它当时在临床试验的名字叫做Loxo-101而已。
今天顺便也来继续讲讲Vitrakvi这款药和甲状腺癌的关系。
这款药对甲状腺癌有用吗？
有用！必然是有用的！
上面就是一个33岁的男性甲状腺癌患者，淋巴结转移合并肺转移，碘治疗以及两种靶向药治疗后疾病仍然进展。服用了Vitrakvi疾病得到了显著的缓解，转移淋巴结的尺寸大幅度缩小，上图的肺部的转移灶减小，病情得到明显的改善。
很多报道都说这款药物的有效率是75%，但那是针对所有癌症的。针对甲状腺癌，一期临床有5个病人，5个都有效，有效率是惊人的100%！
因为这款药不仅对甲状腺癌有效，还对非常多类型的癌症都有效，所以它从研发到进入市场可谓神速。一般的药物在从临床试验到上市至少需要10年时间，这款药在2014年才进行的一期临床测试，到2018年已经批准上市，速度之快，创了记录。
对甲癌这款药的适应性广吗？
很可惜，不广。
因为这款药针对的是一个特定的基因突变，NTRK基因融合。说白了，这是一个奇葩的基因突变。所谓奇葩，就是因为它在常见癌症中罕见，又在罕见癌症中常见。
甲状腺癌是一种比较常见的癌症，发病率比较高，所以NTRK基因融合在甲状腺癌中的占比很小，甲状腺乳头状癌中只有大概不到5%的病人有这个基因融合。
考虑到甲状腺乳头状癌进展很慢，本身很少人需要靶向药物，而需要靶向药物的病人大多又不具备这个基因融合。所以，它在甲状腺癌中的作用比较有限。
对甲癌适应性更广的药物在哪里？
在路上，马上就要上市了。
这款马上就要出来的药物目前叫做Loxo-292，是已经上市的Vitrakvi的小弟，这两款药来自同一家公司，Loxo-292是Vitrakvi（原名Loxo-101）的二代产品。
Loxo-292针对的是RET基因融合，15%左右的甲状腺乳头状癌和60%左右的甲状腺髓样癌都有RET基因融合。而甲状腺髓样癌本身就活性较强，更容易发生远处转移，对靶向药的需求程度更高，所以Loxo-292这款药物未来将是很多甲癌患者的福音。
这款药物在美国正在开展二期临床试验，初步的结果喜人，很多髓样癌病人吃药后的降钙素指标下降到原来的百分之一，甚至千分之一。目前，还在临床试验的Loxo-292在美国所有大医院几乎已经替代了被FDA批准的靶向药物凡德他尼和卡博替尼，成为针对髓样癌靶向治疗的首选药物。
更为重要的是，因为这些药物Vitrakvi/Loxo-292针对的是特定的基因突变，所以副作用比较小，吃药后的生活质量更高。传统的靶向药物因为不针对特定的基因突变，尽管能有效的减少肿瘤负荷，但是很多时候就像吃了屎一样，吃完后浑身不舒服。
本文首发于最专业的甲状腺微信公众号：温哥华小文青。