新年尚未结束，β-地中海贫血患者收到了一份“新春大礼”：
根据国家医疗保障局、人力资源和社会保障部最新公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》（简称“国家医保目录”），百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名“注射用罗特西普”)被纳入国家医保目录，用于β-地中海贫血（以下简称“β-地贫”）成人患者的治疗。新版国家医保目录预计于2023年3月1日正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。
“红细胞成熟剂列入国家医保目录，意义重大。” 作为国内在地贫治疗领域深耕多年的领军人物之一，广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授告诉记者，罗特西普作为首款纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担，为更多患者提供创新治疗选择。
地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的具有遗传性、可致命的血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见，现存的重型地贫成人患者多为β-地中海贫血。
以往，成人患者一直面临血源紧张、输血祛铁治疗不规范、经济负担重等问题，导致并发症的发生和预期寿命的缩短。
作为十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新药物，利布洛泽®获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评审批并于2022年在国内获批上市。不同于传统输血及祛铁治疗，该药物通过促进晚期红细胞成熟，有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时显著降低患者血清铁蛋白，有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。
目前，利布洛泽®已获中华医学会血液学分会和国际地贫联盟（TIF）的双重推荐，分别被纳入《中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南（2022版）》（1A类推荐）和《2021输血依赖型地中海贫血管理指南》，成为该治疗领域的全新标准治疗。
赖永榕教授指出，此次罗特西普纳入医保，将有助于进一步改善中国β-地贫患者的治疗现状，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担。从更广泛的角度来看，也为缓解社会血源紧张、改善患者生存困境、节约关键医疗资源带来积极意义，彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。
成都日报锦观新闻 记者 邓晓洪