80年代以来，伴随现代分子生物学，免疫生物学和肿瘤免疫学的飞速发展，基因治疗血液系统恶性肿瘤倍受关注，基因治疗的概念也从过去对缺陷基因原位修复或异位替代拓展到把通过基因操作来调控某些与疾病有关的基因表达并使之正常化，或导入细胞因子及其它功能基因，以发挥杀死肿瘤细胞、抗细胞增殖、促肿瘤细胞凋亡或增强机体抗肿瘤免疫等。
基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段，但目前基因转移方法的局限性成为实现这一希望的最大障碍。非病毒学的基因转移方法效率较低；已用于人体试验的基因治疗方案绝大多数是以病毒学方法进行基因转移的，其中以逆转录病毒载体和腺病毒载体最为成熟。
基因治疗的方法很多，常见的有以下几种。
自杀基因。病毒、细菌、真菌与哺乳动物不同，前者通常采取单一的代谢途径，而哺乳动物细胞中含有编码多种酶的基因，执行体内各种代谢和能量转换，某种特异的酶常常是药物作用的靶位。药物可*伤杀**或抑制带有该种酶基因的细胞，激活药物产生的毒性仅局限于具有激活药物酶基因的细胞及／或其微环境中。这种激活药物的酶基因被称为自杀基因。据这一原理，人们给肿瘤细胞转入自杀基因，使之对无毒或低毒的药物前体产生高度敏感性，从而选择性*伤杀**肿瘤，但对宿主细胞无害，因为宿主细胞缺乏激活药物的该酶基因。
免疫基因治疗。主要包括细胞因子基因治疗和细胞因子联合基因治疗。前者主要是将各种细胞因子基因，转染细胞毒T淋巴细胞(CTL)、肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)等抗癌效应细胞、肿瘤细胞、造血干细胞等，借助细胞因子去激活CTL，以补偿辅助T淋巴细胞不足，加强对低免疫原性肿瘤细胞的识别等。
后者是把两种或两种以上有协同作用细胞因子基因或细胞因子与B7基因、主要组织相容性抗原(MHC)基因、抗原基因、自杀基因等联合转染肿瘤细胞，达到改变肿瘤细胞表面免疫特性，更有效*伤杀**的目的。
反义技术。根据碱基互补原理，利用与目标靶DNA或RNA互补的短链片段封闭基因表达。反义技术用于抗白血病的理论基础，是用反义核酸中止原癌基因或癌基因的表达，使白血病细胞分化或凋亡，达到治疗的目的。其特点是，特异性强，对正常细胞无明显影响。反义核酸能在核酸水平上抗白血病，优于在蛋白水平的作用。基本内容包括：反义RNA、反义DNA、核酶（ribozyme）和三股螺旋DNA（DNA－Triplex）。
综上所述，尽管目前恶性血液病基因治疗的实验研究取得了可喜的进展，临床应用也受到人们广泛关注，但是由于恶性血液病类型较多，发病机制非常复杂，基因治疗结果也不甚满意，尚有许多关键问题亟待解决。主要是:目的基因太少;因导入技术尚缺乏定向性;基因导入后无法进行精确调控;体内外、实验研究与临床结果往往不一致。相信随着肿瘤病因学、发病学分子基因及分子生物学技术等基础学科不断发展和完善，基因治疗作为恶性血液病整体治疗的一部分，一定会有突破性进展。
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