由中国抗癌协会主办，重庆大学附属肿瘤医院、重庆抗癌协会承办，国际抗癌联盟(UICC)、中国整合医学发展战略研究院协办的2019中国肿瘤学大会(CCO)将于2019年8月16日-19日在重庆市隆重召开。本次会议以“肿瘤防治，赢在整合”为主题，为了将高水平的学术报告呈献给广大肿瘤科技工作者，大会通过推荐遴选的方式确定了8个主旨报告内容，旨在体现中国肿瘤临床诊疗及相关研究进展，将由8位肿瘤学专家进行现场分享。
「医悦汇」作为2019中国肿瘤学大会会议特刊及每日新闻独家制作方，将对8个主旨报告的内容亮点进行专题分享，以飨读者。本篇由上海交通大学医学院附属第九人民医院范先群教授带来的《视网膜母细胞瘤：进展与挑战》的亮点分享。
报告时间：2019年8月17日9:30—9:45
报告地点：重庆悦来国际博览中心N2馆
视网膜母细胞瘤是儿童最常见眼内恶性肿瘤，90%以上发生于3岁以内婴幼儿。约1/3视网膜母细胞瘤可遗传，遗传型患者大多数累及双眼，且子代遗传风险可高达近50%。视网膜母细胞瘤可致盲、致残、致死，眼球摘除率和死亡率居高不下，是亟待解决的临床难题。上海九院眼科眼肿瘤团队开展多中心回顾性队列研究和前瞻性多中心研究，建立视网膜母细胞瘤治疗新模式和新策略，提高保眼率和生存率。阐明肿瘤发生新机制，提出靶向治疗新方法。建立PDC和PDX模型队列，开展药物筛选和转化研究。
一、开展回顾性队列研究，摸清我国诊疗现状
对我国31个省、自治区和直辖市38家单位，开展了视网膜母细胞瘤多中心回顾性临床队列研究，首次摸清我国视网膜母细胞瘤发病和治疗现状，发现我国眼内晚期（D、E期）患儿高达83.9%，眼球摘除率超过60%，死亡率超过10%。存在治疗方案不统一，水平参差不齐，总体治疗水平不高等问题。
二、开展前瞻性多中心研究，提高保眼率
化疗是眼内期视网膜母细胞瘤的主要治疗方法，静脉化疗为经典给药方式。但其全身副作用大，复发率高，且复发后再次化疗疗效不佳，常需摘除眼球。开展眼动脉超选择介入化疗，眼内药物浓度增高，*伤杀**作用显著增强，副作用明显减小，显著提高眼内晚期患儿保眼率。在国家卫生行业专项的资助下，主持全球首个视网膜母细胞瘤介入化疗多中心RCT研究，发现动脉介入化疗组保眼率显著高于静脉化疗组。
三、建立综合治疗新模式，提高生存率
视网膜母细胞瘤早期局限眼内，随着病程进展，肿瘤可突破眼球，向眶内、沿着视神经向颅内浸润，甚至发生全身转移。不同阶段治疗方法不同，需要多种治疗方法联合使用。依据视网膜母细胞瘤TNM分期，将化疗（动脉化疗、静脉化疗、玻璃体腔灌注化疗）、激光、冷冻、放疗和手术等方法综合应用，建立视网膜母细胞瘤综合序列治疗方案，降低视网膜母细胞瘤死亡率。
四、阐明发生新机制，开展靶向治疗研究
视网膜母细胞瘤是一种基因缺陷疾病，抑癌基因RB1缺失是导致肿瘤发生的最主要原因。但近来研究发现，部分视网膜母细胞瘤的发生与RB1缺失无关。开展视网膜母细胞瘤表观遗传发病机制研究，首次发现GAU1、EAST1等视网膜母细胞瘤新致病lncRNA，阐明其作用机制，并可做为预后判断的生物标记物。溶瘤腺病毒联合抑癌基金和癌基金小干扰RNA，开展多靶点治疗研究。
五、建立PDC和PDX动物模型，开展药物筛选研究
建立我国最大的眼肿瘤生物样本库，并据此建立眼肿瘤人源性肿瘤细胞（PDC）和人源性肿瘤移植动物模型（PDX）。从1400多种上市药物中，筛选出5种对视网膜母细胞瘤有效的药物，并进行PDX队列进行验证。
相关研究成果发表 SCI 论文 86 篇， 5篇IF＞10，获国家发明专利2项。成立我国首个视网膜母细胞瘤患儿关爱基金。
作者简介
范先群 教授
上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科学科带头人，教育部长江学者特聘教授、国家百千万人才、国家卫生计生突出贡献中青年专家，上海市眼眶病眼肿瘤重点实验室主任，上海交通大学医学院眼科视觉科学研究所所长。从事眼科临床和科研32年，主攻眼眶病和眼肿瘤。牵头组建中华眼科学会眼整形眼眶病学组和中国抗癌协会眼肿瘤专委会，并担任组长和主任委员。引领我国眼眶病和眼肿瘤专业走向国际，先后担任亚太眼整形外科学会主席、亚太眼肿瘤眼病理学会主席，英国皇家眼科学院Fellow和爱丁堡皇家外科学院Fellow Ad Hominem。
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