Vertex-CRISPR的Casgevy获得EMA专家小组的肯定意见，将于2024年第一季度批准上市
紧随英国和美国监管机构的脚步，欧洲药品管理局委员会周四批准了顶点制药公司（Vertex Pharmaceuticals）和CRISPR Therapeutics公司的Casgevy，该药物在欧洲用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。
根据周四的公告，EMA人用医药产品委员会 "通过了积极的意见，建议授予Casgevy有条件的上市许可"。
根据Vertex周五就CHMP的肯定意见发布的公告，欧盟委员会预计将于2024年2月做出最终决定。从历史上看，批准决定几乎总是遵循委员会的建议。
12月8日，FDA批准Casgevy用于治疗镰状细胞病（SCD）。该基因疗法采用了詹妮弗-杜德娜（Jennifer Doudna）获得诺贝尔奖的 CRISPR/Cas9 技术。
然而，EMA 的批准并不一定能让欧洲的患者轻易获得 Casgevy。基因疗法既复杂又昂贵。在美国，Casgevy 的上市价格为每名患者 220 万美元，高于 SCD 非老年人终生负担的总医疗费用（估计约为 170 万美元）。
高昂的费用令欧洲患者忧心忡忡。蓝鸟生物的输血依赖型β地中海贫血（TDT）基因疗法于 2019 年获得批准，但由于政府谈判人员压低了疗法的定价，该公司最终于 2021 年退出了欧洲市场。当时，蓝鸟公司称这种环境对基因疗法来说 "难以维持"。
"CLIMB-111和CLIMB-121研究的主要研究者Franco Locatelli在Vertex周五发布的一份声明中说："β地中海贫血和镰状细胞病急需新的潜在治疗方法，因为这些疾病患者的预期寿命仍然比普通人短，生活质量也受到影响。
Vertex公司称，在欧洲，SCD患者的平均死亡年龄约为40岁，TDT预期寿命也差不多。虽然干细胞移植可治疗这两种疾病，但由于缺乏匹配的供体，只有一小部分患者可选择干细胞移植。
美国食品和药物管理局预计将在2024年3月底前对Casgevy的TDT批准做出决定。