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10月19日,勃林格殷格翰、IP Group、英国囊性纤维化基因治疗联盟(GTC,由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的研究人员组成)和Oxford Biomedica (OXB)共同宣布,勃林格殷格翰将行使选择权,加速首个(first-in-class)囊肿性纤维化(CF)基因疗法BI 3720931开发,IP Group代表GTC授予勃林格殷格翰开发、制造、注册和商业化该基于慢病毒载体的基因疗法全球独家权益。

CF是一种由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变导致的蛋白质缺陷或缺失引起的进行性、危及生命的罕见病,可导致持续感染和严重的肺功能障碍,影响全球约70000人。目前基因中已知的CFTR突变超过了2000种,其中很多都可以导致囊性纤维化疾病的发生。
BI 3720931是一种新型复制缺陷型慢病毒载体吸入制剂,可选择性地将健康CFTR基因引入相关靶细胞,不受2000逾种CFTR基因突变类型限制。临床前模型试验证明BI 3720931具备高基因转入效率,同时可重复给药以维持治疗效果,这可能是其他基于病毒的基因疗法无法提供的益处。
各方于2018年达成合作协议:IP Group有权代表GTC获得勃林格殷格翰选择权行使费350万英镑、里程碑付款2750万英镑及额外的个位数销售分成。