神经母细胞瘤是一种常见于婴儿和幼儿的癌症。它影响神经系统的发育，早在胚胎阶段攻击未成熟的神经细胞。
该研究由第一作者Kristopher R. Bosse博士领导，研究结果发表在“癌细胞”杂志上。
为了确定一种基于免疫的疗法可以的细胞表面分子，而不会损害健康组织，他的团队进行了核糖核酸（RNA）基因测序。他们开发了一种基于RNA测序的管道，他们首先用它来比较来自126个神经母细胞瘤的RNA测序数据和来自正常组织的RNA数据。
通过这种方法，研究人员确定了296个差异表达基因，为了找到“最佳候选免疫治疗靶点”，他们进一步筛选出来。
“使用这种方法，我们发现了一种名为glypican-2或GPC2的蛋白质，”Bosse博士说。 “GPC2是一种glypicans家族 - 与生长因子和细胞表面受体相互作用的细胞表面蛋白，影响许多在发育和癌症中重要的细胞内信号通路。”
研究人员还发现GPC2是肿瘤细胞繁殖和扩散所必需的。所有这些数据都向科学家们表明，GPC2将是一个有效的目标;一种可以杀死它的药物可以摧毁癌细胞，同时保护健康的细胞，阻止癌细胞扩散到转移。
为了测试这一点，Bosse博士及其同事开发了这样一种药物。他们将能够识别GPC2的抗体与化疗药物结合，形成所谓的抗体 - 药物偶联物（ADC）靶向药。
该团队在人类细胞培养和小鼠模型中对ADC靶向药进行了测试，发现ADC靶向药成功地杀死了癌细胞，“没有明显的毒性。”事实上，该靶向药“显示出相同的疗效，在三个治疗组*共中**有26只小鼠中的26只，在8周内完全和持续的肿瘤消退，”作者写道。
“这些研究结果表明，这种类型的免疫治疗可能具有潜在的安全性和有效性。我们已经为开发一种全新且有希望的低毒性治疗神经母细胞瘤奠定了坚实的基础，神经母细胞瘤是婴儿最常见的癌症，”Dr. John M. Maris说。
“此外，我们的研究结果还可能为其他基于免疫的疗法（如CAR T细胞）的发展提供支持，除了神经母细胞瘤之外，还有患有多种侵袭性癌症的儿童，”Maris博士补充道。
他还为未来的研究分享了一些方向，他说：“我们接下来的步骤将是进一步评估这种ADC靶向药，并开发针对GPC2的其他基于免疫的疗法。”
“因为除了GPC2之外的其他glypicans在其他儿童癌症中过度表达，所以也可能将这种方法应用于各种类型的高风险儿科癌症。”