2017年被认为是“CAR-T疗法元年”。美东时间7月12日，美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）召开针对诺华（Novartis）CAR-T疗法CTL-019（tisagenlecleucel）的评估会议，最终以10:0的投票结果一致推荐批准此疗法上市，是为全球首次。按照计划，FDA预计将于10月3日前依据专家意见做出最终审批决定。FDA 的这一决定比预定的审批期限提前了 1 个月。
而在8月30日，我们迎来了喜大普奔、激动人心的历史时刻。FDA已经批准诺华的CAR-T疗法，用来治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。此外在CAR-T产品的定价方面，诺华最近给出了47.5万美元的高昂定价范围，这是参照美国骨髓移植的费用而制定的价格。
海外相关概念股已涨上了天
值得一提的是，六岁的艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）是全球第一位接受试验性 CAR-T 疗法的儿童患者。2012年生命垂危之际，她接受了CAR-T疗法。 而现在她不仅完全痊愈，现在已经茁壮成长到 12 岁了。而艾米丽所接受的就是诺华的这款 CTL019 疗法产品。
另外，就在前几天另一则新闻也刷屏业界，世界领先的美国生化制药公司 Gilead 宣布欲投资 119 亿美元收购 Kite，双方董事会已经达成最终收购协议，吉利德将以每股180美元的现金价格收购Kite，溢价29%。该项交易金额约为119亿美元，预计整个交易将在2017年第四季度完成。当天Kite公司股价大涨28%，受Kite公司被收购刺激，另一个CAR-T疗法巨头Juno Therapeutics当天股价也大涨20%。
美国时间周一早 9:19 分，美股开盘前，Gilead 股价上涨 0.6％至 74.21 美元。Kite 公司跳涨至 179.69 美元。Kite 被收购的消息传出后带动同行Juno Therapeutics制药公司股价飙升。
目前，Kite所开发的CAR-T疗法（KTE-C19）正处于FDA审评阶段，PDUFA预定审批期限是2017年11月29日。之前，Kite Pharma原本在与诺华的竞争中处于领先地位，然而Kite Pharma的KTE-C19在4月底出现1例患者死亡。
原本， KTE-C19预期于11月29日获批，然而这次FDA不对axicabtageneciloleucel进行ODAC审评将加快最终审批决定，这意味着FDA对CAR-T产品的认可，将加速CAR-T产品的上市。
一般拥有核心专利项目的创新药公司在纳斯达克单独上市，经历上市融资，研发，又被医药巨头高价收购时，都说明公司项目产品已接近成熟，已达到投放市场的审批条件。因为医药巨头们都相对成熟强大的运营，市场渠道优势。能够快速将产品投放市场，产生现金流，巩固竞争优势。这也从一个侧面印证了kite的CAR-T治疗项目已快要投放市场，业内预期信心强劲。
什么是 CAR-T ？
CAR-T，全称是 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良应用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。
它在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。
CAR-T 首次临床应用的报道是 2008 年，在 Nature medicine 上报道了使用 CAR-T 细胞治疗 11 例儿童成纤维神经瘤，6 例出现好转。
2016 年 4 月 26 日，美国著名癌症研究中心 Fred Hutchinson Cancer Research Center（弗雷德·哈金森癌症研究中心）的报道更加增长人们的信心。29 名晚期急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，经过 CAR-T 治疗，其中 27 名病情完全缓解，缓解率高达 93% 。这个实验数据结果让业界震惊，他们的临床试验结果刊登在著名临床研究杂志 JCI 上。
CAR-T 的治疗步骤：
- 从癌症病人身上分离免疫 T 细胞；
- 利用基因工程技术，通过逆转录病毒和慢病毒载体、转座系统（如 SB 转座系统）或直接将 mRNA 转导到 T 细胞内，使 T 细胞表面表达嵌和抗原受体（CAR），即成为 CAR-T 细胞；
- 体外扩增 CAR-T 细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个 CAR-T 细胞（体型越大需要细胞越多）；
- 把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内；
- 严密监控病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。
AR-T 的靶向免疫疗法的原理，就好比*警武**在繁忙的大都市里试图清除叛乱的暴徒和他们的据点，在这里，CAR-T 就是*警武**，暴徒就是癌细胞，据点就是肿瘤所在的微环境，而繁忙的大都市就是我们的身体。首先，想要在繁忙的大都市里找到暴徒，需要的就是识别这些暴徒，也就是我们说的靶向。在 CAR-T 里，我们让 T 细胞通过 CAR 来识别癌细胞表面表达的特定的结构（抗原）。
理想情况下，这个靶点需要是一个只在癌细胞表面表达（或高度表达），而在其它正常的体细胞上是不表达（或者表达非常低）（理论上找到一个靶点已经可以是一个专利，你可以拿这个靶点去做抗体药物，进行临床测试，很有机会可以出任 CEO ，迎娶白富美，走上成功的巅峰了）。
为何CAR-T 在目前技术基础上只对血液肿瘤治疗有突破？
CAR-T 细胞免疫疗法目前主要应用于血液肿瘤，如急性白血病和非霍奇金淋巴瘤。之所以血液肿瘤可以被 CAR-T 治愈，有一个原因就是被 CAR 改造的 T 细胞发挥作用的地方是病人体内的淋巴和血管中，这些地方都是血液细胞经常所处的环境，有足够的资源供它们存活和攻击暴徒。
在血液肿瘤中，就像*警武**对付那些在高速公路上移动的暴徒（血液癌），*警武**可以进行追逐，封路甚至直升机追寻等等方法捉到他们。而在实体瘤中，癌症处在特别的微环境中，这样让 CAR-T 有些束手无策。在实体癌中，暴徒们都藏在了据点里，易守难攻。
CART-T疗法全球竞争格局：
诺华、Kite 、Juno,：三巨头领跑全球 CAR-T 治疗：
诺华：主打产品 CTL019成为第一个上市的 CAR-T 产品，诺华成立于 1996 年，是一家国际性制药及生物技术公司，由 Ciba-Geigy 和 Sandoz 合并而成，总部位于瑞士巴塞尔。2012 年，诺华与 CAR-T 细胞治疗的领头羊-宾夕法尼亚大学合作，斥资 2000 万美元建立实验室开始了 CAR-T 的研发。诺华目前在 CAR-T 治疗领域主打产品为 CTL019（Tisagenlecleucel-T）已通过FDA审批。
Kite Pharma：针对 NHL 的 KTE-C19 已提交 BLA 申请，有望紧随 CTL019 上市，Kite 制药成立于 2009 年，是一家致力于新型肿瘤免疫治疗的生物制药公司，总部位于加州 Santa Monica。Kite 制药是全球唯一拥有美国国立卫生研究院（NIH）许可的药物公司，与美国国家癌症研究所（NCI）与 NIH 都建立了广泛的合作关系。Kite公司主要有 CAR-T 与 TCR-T 两个系列产品，均处于临床研发阶段。2016 年 Kite 将主打产品 KTE-C19 的日本市场权利转让给第一三共，并在2017 年初与复星医药成立合资公司——复兴凯特生物。
Juno ：“火箭头坠落”，首推产品 JCAR015 被终止：Juno 成立于 2013 年，是由 Fred Hutchinson 癌症中心、斯隆-凯特琳癌症中心以及西雅图儿童研究机构合作成立的生物制药企业，总部位于美国华盛顿州西雅图。公司最初以 CD19 靶向的 CAR-T 产品有三个：JCAR014、JCAR015 与 JCAR017,主要针对血液肿瘤，原本进展最快、有希望成为 Juno 第一个上市的 CAR-T 产品 JCAR015，因治疗过程中出现多名患者脑水肿死亡被 FDA 叫停， 2017 年 3 月 Juno 正式宣布终止 JCAR015 的Ⅱ期临床试验。目前 Juno 进展最快的品种为 JTCR016,该产品已开展针对急性髓性白血病、非小细胞肺癌、间皮瘤三个适应症的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。2016 年 4 月，药明康德与 Juno 合作成立上海药明巨诺生物科技有限公司.
本次诺华首款癌症治疗方案获FDA审批，也让国内相关板块和概念股走势活跃。截止2017年8月31日发稿前，国内基因龙头华大基因，贝瑞基因，精准医疗概念龙头安科生物，创新药龙头贝达生物都有不俗涨幅，走势活跃。
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