肝衰竭是各种肝病发展的严重阶段，因无特效疗法、移植供体短缺等，患者病死率高达70%，寻找新的治疗方法迫在眉睫。
8月31日，南方医科大学珠江医院传来好消息，该院转化医学中心执行主任高毅教授团队自主研发的“ 血液净化用间充质干细胞 ”正式获得国家药监局临床试验批文，未来有望为肝衰竭患者提供新的救命治疗体系。
据介绍， 这是国际首个干细胞型生物人工肝药械组合产品。 与常规治疗相比，该产品用于大动物肝衰竭模型时，能有效抑制全身炎症反应，将7天生存率从17％提升到87.5%。
▲高毅教授
年新发病例高达百万 肝衰竭治疗面临困境
人为什么会得肝衰竭？
高毅教授介绍，当肝脏受到损伤、肝细胞广泛死亡时，会引发免疫反应和炎症介质大量产生，而这些 “泛溢”的炎症介质进入循环 ，最终导致人体系统性紊乱和急性肝衰竭。
在我国，肝衰竭每年新发病例高达100万例。
目前，肝衰竭治疗临床治疗方案主要包括标准内科治疗、肝移植、非生物型人工肝支持治疗。
其中，标准内科治疗缺乏特效药物和手段；肝移植存在供体短缺、费用昂贵、手术难度大等临床痛点。我国每年仅有5000例左右肝衰竭患者能接受肝移植手术。而非生物型人工肝（即常规机械人工肝，一种暂时替代肝脏部分功能的体外装置）主要还是采取血浆置换、血液透析等方式，虽应用广泛，但没有从根本上解决问题，治疗后病死率仍高居不下。
人工肝治疗新突破 可刺激组织再生
高毅教授专注研究人工肝已二十余年，曾带领团队研制了世界首台组合型生物人工肝（原理型样机），并首次提出生物人工肝分层治疗理念，使我国生物人工肝研发领域达到国际先进水平，为肝病治疗提供了全新技术手段。
在前期实验中，高毅教授发现，不论是肝切除小鼠模型还是药物性猪肝衰竭模型， 在具有急性期特征的肝衰竭过程中，都存在炎症机制。
而间充质干细胞（MSCs）可以通过抑制过度炎症导致的肝损伤，并通过旁分泌作用、分泌外泌体等方式发挥免疫调节、刺激组织再生作用。
基于此，他在国家重点研发计划的支持下，组建了医工复合型研发团队，首次提出干细胞型生物人工肝并构建了“血液净化用间充质干细胞”。
广卫君了解到，干细胞型生物人工肝的主体是一个生长着人间充质干细胞的罐子，学术上称为中空纤维膜式生物反应器。治疗过程中，人体的血液会流入这个罐子，一段时间后再流回人体，获取其中的有益物质。
“简单来说， 就是一种运用到干细胞的透析方法，通过干细胞的旁分泌机制分泌出一些物质，改善患者的内稳态，促进其肝脏再生、修复。 ”高毅教授介绍，在动物实验过程中，采用药物诱发动物出现急性肝衰竭，通常72小时内，它们会全部死亡，但是用血液净化用间充质干细胞单次治疗，动物可存活7-10天以上。与对照组相比，血液净化用间充质干细胞在救治大动物肝衰竭模型中表现出非常好的治疗效果。
他表示，本次药物临床试验预计开展两年左右，届时如顺利通过，有望助力众多肝衰竭患者重获新生。
记者 | 苏海宁
编辑 | 尹蓁 责编 | 张秀丽
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