统计显示，目前我国血友病患者约有13.6万人。其中，85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的甲型血友病。男性人群中患甲型血友病的发病率为1/5000，登记在册患者仅为一成，诊断率不足10%。血友病患者个人负担重、治疗不足。如何保障血友病患者就医用药，减轻其经济负担？为此，我们采访了中国劳动和社会保障科学研究院医疗保险室副主任董朝晖。
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A
李庆华
中国劳动保障报记者
董朝晖
中国劳动和社会保障科学研究院医疗保险室副主任
嘉宾小档案
董朝晖：
中国劳动和社会保障科学研究院医疗保险室副主任，长期从事医疗保险和卫生政策研究，著有《基本药物制度理论与实践》等。
完善政策 优化保障
问
记者：为了减轻罕见病参保患者的个人负担，特别是血友病患者的负担，我国一些地方积极探索，将罕见病纳入医保范围。您如何看待目前的我国罕见病保障工作？
答
董朝晖：
罕见病保障亟须各方关注。现在，很多国家都出台了罕见病用药保障的专门政策。在我国，虽然还没有出台有关罕见病保障的专门政策，但在一些地区出台了医疗救助、补充保险政策，解决了罕见病保障问题。我国在药品审批中，也加快了罕见病用药审批步伐。
值得称赞的是，2017年国家医保目录调整后，优化了血友病的报销政策，切实减轻了参保患者的负担。
问
记者：目前，我国血友病参保患者的保障现状如何？他们面临哪些需求？
答
董朝晖：
总体来看，我国血友病患者治疗不足，诊断率低，经济负担重，就医需求未被满足。
据不完全统计，在发达国家，血友病患者每人每年要花费14万美元（2004年）。在我国，80%的患者一年医疗费不足6万元（2017年）。在预防治疗方面，38.8%的患者没有进行规范化预防治疗，50%的患者有时会进行规范化预防治疗，经常接受预防性治疗的患者只有10%。
这说明，我国血友病患者规范化预防治疗比率有待提高。另外，研究显示，血友病患儿家庭负担是健康家庭的5倍，也就是说，养一个血友病孩子相当于养5个健康孩子。这只是经济负担，还没有考虑精神上的负担。
从治疗效果来看，血友病患者的诊断率不足10%，致残率超过60%。血友病患者出血后若得不到及时治疗或治疗不充分，致残率很高，可能成为因病致贫、因病致残的群体。反之，如果血友病患者及时、有规律地接受凝血因子治疗，他们有机会像正常人一样工作、生活、学习。
问
记者：目前，我国医保部门为血友病患者制定了哪些倾斜政策？
答
董朝晖：
血源性人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅷ作为治疗血友病的常规用药，多年前均已纳入国家医保目录。2017年，国家医保目录作了调整，把专门针对乙型血友病（约占患者数的15%-20%）的更为昂贵的重组人凝血因子Ⅸ纳入了目录，并且，2017年的国家医保药品谈判还把针对出现抑制物的患者的凝血因子Ⅶ纳入了医保报销。
另外，值得注意的是，2017年的国家医保目录对血友病用药的限制进行了调整，例如，
对重组人凝血因子Ⅷ的限制从原来的“无血源性人凝血因子Ⅷ的情况下，严重出血时使用”，变更为“儿童血友病出血时和预防性治疗都可以使用；成人甲型血友病限出血时使用”。
对刚进入医保目录的重组人凝血因子Ⅸ的限制变更为“儿童乙型血友病；成人乙型血友病限出血时使用”。
这意味着医保报销已经覆盖儿童血友病患者的预防性治疗。研究显示，预防性治疗可以显著减少出血次数，从而减少关节畸形和残疾的发生率。
血友病患者的日常治疗是注射凝血因子，主要在门诊进行，也可以在家里自己注射，因此对于这些患者来说，门诊保障待遇至关重要。目前，大部分统筹地区已把血友病纳入了门诊大病报销，由医保统筹基金支付，并且保障水平向未成年人倾斜。另外，大部分地区还把血友病患者门诊自付费用中超过一定水平的部分，纳入了大病保险再次报销范围，显著降低了个人负担。
积极探索 消除痛点
问
记者：您认为，目前血友病患者的医疗保障面临哪些问题？
答
董朝晖：
总体来看，我国血友病保障存在以下问题：
一是还有部分地区尚未将血友病纳入门诊大病报销范围，导致患者个人负担过高；
二是即使纳入门诊大病报销范围，由于定额费用较低，儿童预防性治疗仍面临过高的个人负担，并且绝大多数地区的成人预防治疗仍需自付；
三是由于市场需求量少，导致药品价格比较高，且在受“零差率”“药占比控制”等政策的影响下，医院储存凝血因子的成本高，缺乏提供凝血因子的动力，因此短缺现象比较严重；
四是血友病规范管理的医疗服务短缺。
综上，提高血友病参保患者的保障水平，需要医保、卫生等部门的共同努力。
问
记者：据悉，为解决血友病患者就医负担重问题，我国一些地方积极探索，减轻了血友病参保患者的个人负担。请您举例介绍一下。
答
董朝晖：
广东省深圳市对职工和居民的血友病门诊大病实行统一待遇、不设起付线，体现了较高的公平性。深圳市按照参保时间长短设定报销比例和封顶线，报销比例分别为60%（参保未满12个月）、75%（参保12-36个月）、90%（参保36个月以上），连续参保时间满72个月的，基本医保报销上限为本市上年度在岗职工平均工资的6倍，再加上补充保险报销上限100万元。从目前来看，深圳市的血友病保障几乎为全国最高水平。
除了医疗保险待遇，中华慈善总会与制药企业合作，为血友病患者提供慈善援助，约报销凝血因子费用的5%。经医保报销和慈善援助后，目前，深圳血友病患者医疗费用的个人自付比例很低，仅为5%-7%。另外，为了提高患者对凝血因子的可及性，深圳医保部门还建立了提供凝血因子的定点药店渠道，且纳入门诊大病报销范围。现在，深圳血友病患者使用的凝血因子大部分可从定点药店购买。
这些年，深圳血友病医保政策可圈可点，成效显著。比如，参保患者登记人数明显增加。
2006年，深圳血友病患者登记人数只有30人，2016年达到200人。
同时，由于医保待遇提高，更多的患者付得起预防性治疗费用。
2014年以前，只有50%的血友病患者接受预防性治疗，且大多数是采用费用相对较低的低剂量预防治疗。实行新的医保政策后，该市90%的血友病患者进行了预防性治疗。
深圳的血友病保障待遇高，花费也大，平均每个病人医保支出达到20万元，并且费用还在增长。当然，我们在评估其治疗费用时，不应只看患者的药品费用，还要评估医疗开支对医保、社会、家庭的影响。
基于价值 做好管理
问
记者：血友病治疗的费用很高，您认为是否存在一种方式，既可以控费，又能保证良好的治疗效果？
答
董朝晖：
要做到这一点，应重视疾病管理。目前，深圳市有关专家正在探索与国际接轨的血友病个性化治疗，即通过特定的检查和检测，对病人的用药进行精细化管理。如果能够精准用药，将提高患者的治疗效果，也能更好地管理治疗费用。
要做好疾病管理，还要发挥好双向转诊的作用。例如，血友病参保患者使用的凝血因子可以在药店购买，但是其使用过程中可能会碰到问题，这时患者应该寻求社区或二级医疗机构医生的指导帮助。如果出现严重的病情，则可以较快地转到中心医院。
问
记者：血友病是一种罕见病，从经济学上看，罕见病药物主要体现在保障市场容量小、成本高，导致费用高。但从社会角度看，因患者罕见病得不到治疗所造成的致残、丧失劳动能力的社会负担更加不容忽视。对此，您有何建议？
答
董朝晖：
政府部门和全社会都应该对罕见病保障给予更多的关注。
对罕见病用药的医保准入，应该坚持基于证据的药品价值原则；在治疗过程中，医保也可以采取以治疗结果为导向的付费方式。
值得注意的是，如果仅看成本效果，罕见病用药会处于劣势。目前，许多发达国家对罕见病用药的准入提出了新的成本效果评价标准，例如，英国规定，对于专门用于罕见病的创新药，可以显著提高质量调整生命年（QALY），如提高10个甚至30个以上的QALY, 那么医保准入的成本效果的阈值也将成倍地提高。也就是说，对于疗效显著、可以救命的罕见病用药，医保的支付标准应该大幅度提高。
编辑丨徐德金
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