世界乱糟糟的,但也有好事发生。
当地时间10月22日,美国Biogen公司宣布,世界首款可治疗阿尔默茨海默症,也就是老年痴呆症的药物aducanumab已通过临床测验,正待FDA批准,有望量产。
这的确是一个值得奔走相告的好消息。据了解,目前全球老年痴呆症患者达5200万人,2015 年全球就约有 990 万例新发病患者被确诊,几乎是每3秒新增一个。

黄渤和患有阿尔默茨海默症的老人
2003年以来,阿尔默茨海默症领域尚未出现任何获批新药,Biogen公司的消息无疑振奋人心。消息发布当日,Biogen股票一度大涨一度暴涨41.95%,截止收盘涨26.11%,收报281.87/股,市值大涨107亿美元(约合人民币750亿元)。
保持审慎乐观就好
不过,该药能否最终获得FDA批准成功量产,目前还是未知数。据了解,Aducanumab是一种以Aβ蛋白为靶点的单克隆抗体,Biogen公司的研究于2015年启动,计划2020年结束。新药若未获FDA批准,是否就意味着Biogen公司将停止该药的研发?
实际上,Biogen公司表示,对一部分患者进行的第三阶段研究并没有达到最终效果。在意识到或许对该药面市过分乐观后,当地时间10月23日,Biogen公司股价收报278.82元/股,略跌1.08%。
2019年3月21日,Biogen公司曾宣布停止两项老年痴呆症的晚期药物试验、一项二期临床试验的安全性研究,以及一项1b期临床试验的再度展期,这令Biogen股价大跌29.23%,市值蒸发180亿美元,创2005年2月以来年最大单日跌幅。

要攻克阿尔默茨海默症,并非一件容易的事情。据医药媒体不完全统计,在1998年至2017年的20年里,测试失败的阿兹海默症药物实验总计146次,失败率达97%。2016年,有着“阿茨海默症特效药”之称的LMTX药物,III期临床同样以失败告终。
经历多年“惨败”后,2018年辉瑞、强生、阿斯利康等制药公司宣布停止对阿尔默茨海默症的药物研究、临床试验,前期数十亿美元的研发投入最终都打水漂。
因此,对于aducanumab能否最终面市,目前仅能保持审慎的乐观。

新药面市,买得起吗?
此外,还有一个问题值得关注,若药物研发成功,药物定价也值得关注。毕竟,从过往的经历来看,由于高昂的研发投入,新药出厂的神药很多都贵为天价。
就拿2019年5月24日刚在美国上市的新药“Zolgensma”来说,它可以治疗脊髓性肌肉萎缩症,但它的价格十分惊人,一剂就要天价210万美元(约合1448万元人民币)。
2019年3月,美国处方药搜索比价网站GoodRx更新的前20种最昂贵药品名单,可以治疗骨硬化症和慢性肉芽肿病的Actimmune(干扰素γ-1b)价格超过了5万美元/月,患者一般每周注射3次Actimmune,每月平均注射12剂,每剂的价格为4360美元。

而这还是2019年的数据,过往超过50万美元/年的药物还有不少,其中还有新药太过昂贵没人买得起最终退市。有如,2012年面市的Glybera,用于脂蛋白脂酶缺乏遗传病治疗,它的价格121万美元/年。这令该药品在5年里仅治疗了1名患者,2017年4月以后研发药品的公司便宣布该药退出市场。
新药为什么这么贵?以抗癌药物为例,据一篇《药品工业的创新:研发成本新的估算》的研究论文报告,从药品最初在实验室的研发算起,抗癌特效药的整体研发周期甚至可以达到15-20年。而单就完成1-3期临床试验,平均而言就需要10年左右。
而每100个进入临床研发的抗癌特效药,最终能走向市场的不到5个。业内对抗癌药物研发成本的平均估计在40-50亿元,每一个药的研发失败,都意味着数十亿打水漂。
毫无疑问,阿尔默茨海默症的研发也投入了大量的经费,数据显示2018财年,Biogen公司的研发费用达23亿美元,同比增长18.4%。
老年痴呆症若果真可治,希望到时候不要太贵,能让普通老百姓买得起。