摘要编号：poster 2734
文章标题：Predictive Factors of Overall Survival in Patients with Relapsed AL Amyloidosis Treated with Single Agent Daratumumab
关键作者：Raphael Szalat
文章结果：
86例AL淀粉样变性患者接受了达雷妥尤单抗单药治疗。中位年龄为67岁（范围：39-86岁），65%的患者为男性，75%的患者为λ AL淀粉样变性。在这86例患者中，38%的患者携带t(11;14)，11%的患者携带1q gain。在sDARA启动时，35%的患者有>2个器官受累，包括22%的BU III期患者（14%的IIIa期和8%的IIIb期）和13%的肾脏III期疾病患者。大多数（44%）患者接受sDara作为2线治疗，但2%的患者接受1线治疗，21%的患者接受3线治疗，33%的患者接受4线或以上治疗。半数患者（45%）既往接受过HDM/SCT治疗，87%的患者接受过含蛋白酶体*制剂抑**方案治疗。患者接受了中位时间为12个周期的sDARA治疗（范围：1-36），中位随访时间为21.6（范围：1.2-48.3）个月。
分别有44%和37%的患者达到血液学CR和VGPR，且与MOD-PFS和OS延长显著相关。至心脏和肾脏缓解的中位时间分别为6.8（范围：0.9-12）个月和6.7（范围：1.8-42）个月。第12个月时，心脏和肾脏缓解率分别为47%和61%，且与血液学缓解程度相关。中位OS未达到（95%CI40-NR），中位MOD-PFS为36个月（95%CI 28-NR）。达到心脏缓解与MOD-PFS（42个月 vs 25个月；HR 0.25，95%CI 0.08-0.78；p=0.01）和OS（NR vs 26个月；HR 0.20，95%CI 0.04-0.89；p=0.02）改善有关，达到肾脏缓解与MOD-PFS（NR vs 13个月；HR 0.06，95%CI 0.02-0.20；p<0.0001）和OS（NR vs 25个月；HR 0.19，95%CI 0.05-0.65；p=0.004）改善有关。
重要的是，存在t(11;14)和既往治疗线数不影响MOD-PFS和OS。在单变量分析中，多个变量（包括dFLC>180mg/L、骨髓浸润>10%、24小时蛋白尿>3.5 g和NTproBNP>8500 pg/mL）与MOD-PFS和OS较低显著相关，但在多变量分析中，仅达到VGPR或CR和存在1q gain与MOD-PFS和OS无关。最后，在里程碑分析中，与接受<12个周期的患者相比，接受>12个周期的患者的MOD-PFS（30个月 vs 13个月；HR 0.47，95%CI 0.31-0.72；p=0.0018）和OS（NR vs 15个月；HR 0.09，95%CI 0.03-0.37；p<0.0001）显著延长。
原文链接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper144980.html
点评：达雷妥尤单抗是国际上唯一获批治疗淀粉样变适应症的药物，最快7天起效，平均17天患者达到VGPR，而且皮下剂型对比目前国内上市的注射剂更便捷，减少液体摄入从而降低了患者心肾负担。从该文章中可以看出，复发AL患者使用达雷妥尤单抗治疗疗效惊人，使用半年左右时间就可以达到中位器官缓解。最后，在里程碑分析中，与接受<12个周期的患者相比，接受>12个周期的患者的中位PFS和OS显著延长，说明使用疗程越多，获益越多。