研究人员发现，一种抑制小鼠PTB基因的单一疗法可以将天然星形胶质细胞（大脑支持细胞）转化为产生神经递质多巴胺的神经元。
结果，小鼠的帕金森氏病症状消失了。
几十年来，加州大学圣地亚哥分校医学院的团队研究了一种叫做PTB的蛋白质，该蛋白质以结合RNA并影响细胞中哪些基因“打开”或“关闭”而闻名。
为了研究像PTB这样的蛋白质的作用，科学家经常操纵细胞以减少该蛋白质的量，然后观察会发生什么。
几年前，研究人员采用了这种方法，即使用一种称为siRNA的技术来沉默结缔组织细胞（称为成纤维细胞）中的PTB基因。
但这是一个乏味的过程，需要反复执行。
后来，他们使用另一种技术来创建稳定的细胞系，该细胞系永远缺乏PTB。
几周后，他们发现剩下的成纤维细胞很少。
相反，几乎整个盘子都充满了神经元。
该小组以这种偶然的方式发现，仅抑制或删除单个基因（编码PTB的基因）就可以将多种类型的小鼠细胞直接转化为神经元。
最近，他们的实验室朝着这一发现迈出了一大步，将其应用于有可能成为帕金森氏病和其他神经退行性疾病的一种新的治疗方法。
只需对小鼠进行抑制PTB的单一处理，即可将天然星形胶质细胞（大脑的星形支持细胞）转化为产生神经递质多巴胺的神经元。
结果，小鼠的帕金森氏病症状消失了。
该研究于2020年6月24日发表在《自然》杂志上。
现在，全世界的研究人员已经尝试了多种方法来利用干细胞和其他方法在实验室中产生神经元，因此他们可以更好地对其进行研究，并用它们来替代神经退行性疾病中丢失的神经元。
他们能够以相对简单的方式生产出如此多的神经元这一事实令人惊讶。
有几种模仿小鼠帕金森氏病的方法。
在这种情况下，研究人员应用了一种多巴胺类似分子来毒害产生多巴胺的神经元。
结果，小鼠失去产生多巴胺的神经元，并出现类似于帕金森氏病的症状，例如运动不足。
这种治疗方法是这样的：研究人员研发了一种带有反义寡核苷酸序列的非感染性病毒-一种人工合成的DNA，旨在与编码PTB的RNA特异性结合，从而使其降解，阻止其翻译为功能蛋白并刺激神经元发育。
研究人员将PTB反义寡核苷酸治疗直接施用于小鼠的中脑，该中脑负责调节运动控制和奖励行为，以及通常会在帕金森氏病中失去产生多巴胺的神经元的大脑部分。
对照组小鼠接受了空病毒或无关的反义序列的模拟治疗。
在接受治疗的小鼠中，一小部分星形胶质细胞转化为神经元，使神经元数量增加了约30％。
多巴胺水平恢复到与正常小鼠相当的水平。
此外，神经元生长并将其过程发送到大脑的其他部位。
对照小鼠没有变化。
通过两种不同的肢体运动和反应测量，经过治疗的小鼠在单次治疗后三个月内恢复正常，并且在余生中完全没有帕金森氏症的症状。
相反，对照小鼠没有显示出任何改善。
这种治疗神经退行性疾病的全新策略给人们带来了希望，甚至可以帮助那些患有晚期疾病的人。