70万一针，7000元一滴，纳入医保遥遥无期，罕见病的“天价药”是“救命”还是“要命”？网上的一则“求药”信息引起了网友的关注。
湖南省怀化市32岁武先生1岁的儿子因患有脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种新生儿罕见病，急需注射一种名为诺西那生钠的特效药。
这种药产自美国，仅一针就需要70万元人民币，这并不是最贵的，同样治疗SMA，名为“一针灵”的“超级特效药”，一针的价格就高达1500万人民币，堪称“天价”。
救命的“天价药”
如果按一瓶5毫升的诺西那生钠注射液70万计算，1毫升有20滴，那1滴药就是7000块，每一滴都不允许浪费。也有媒体称，该药在澳大利亚售卖的价格仅为41澳元（折合人民币约206元），这样巨大的价格差引发了众多网友的质疑。
2018年，一部讲述白血病患者求生欲的现实主义题材电影《我不是药神》火遍大江南北，“房子吃没了，家人吃垮了......”四万块钱一瓶的“格列宁”同样一药难求，但他们仍挣扎求生。
不管是我们常听到的白血病，还是武先生儿子所患的脊髓性肌萎缩症，提起它们，大家脑海里会闪现出很多标签，治疗难、高额的治疗费、不治之症、骨髓移植......
细胞治疗成趋势
而近些年，随着细胞治疗的快速发展，脐带血移植数量增加，这些标签早已名不符实，科学家们除了在基础研究疾病上取得了突破性进展外，也给罕见病患者带来新希望。
造血干细胞移植是治疗白血病的一个重要手段，尤其对于高危、难治复发的白血病。相比骨髓和外周血来源的造血干细胞，脐带血以自身独特的优势成为重要来源。
骨髓来源一般很难寻找到合适的配型，采集比较痛苦，移植后易发生排斥反应。外周血造血干细胞一次采集的数量小，很难满足患者一次的需要，大多数需要二次采集。
而脐带血是宝宝出生断脐后残留在脐带和胎盘中的血液，本就属于“医疗废弃物”，采集方便，移植后的排斥反应几率小，宝宝和家人都可以使用。
“生命资源”脐带血
从2014年开始，我国使用干细胞移植治疗儿童罕见病就已有上百例，治疗成功率达到75%左右，很多通过常规药物和手术治疗都无望的患儿从中受益。
2018年，中国工程院院士陈香美在上海市罕见病/孤儿药学术年会上表示，“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”在（2016年版）上海市公布的56种罕见病名录中，有19种（34%）罕见病需要干细胞移植根治。
每个生命都值得认真对待，我国人口基数大，部分病种的罕见病并不罕见，干细胞这类具有自我复制、更新和分化潜能的细胞，目前已在很多基础性疾病和肿瘤的治疗大展拳脚。
在罕见病和新冠肺炎的治疗上也崭露头角，这些突破性成果给医学发展带来新曙光，相信随着干细胞药物研发及上市，会让越来越多的病患受益。
我是CellDr杨，一个研究细胞和疾病的医者，欢迎大家留言关注！