11岁的小雨（化名）因不明原因的持续发热、皮疹走进医院，经两年的辗转诊断后，最终被确诊为系统性红斑狼疮。由于病情较重，刚被确诊时的小雨使用了大量的激素治疗，严重时甚至需每天服用12片激素。虽然疾病得到了缓解和控制，但激素的副作用让小雨开始出现向心性肥胖、血压高、血糖高等症状。在随后的日子里，小雨的家长一直期望能够将小雨的激素用量减少，但每次减到3片时便会出现疾病复发，发热、皮疹、脸色苍白、白细胞水平低等症状接踵而来。浙江大学医学院附属儿童医院风湿免疫过敏科主任卢美萍教授最近提醒家长们：“统计显示，系统性红斑狼疮在儿童时期就可能发生，且相较于成人患者而言，愈后更差、变化更快、危害更大。”
系统性红斑狼疮是一种复杂的慢性自身免疫性疾病，以多脏器多系统受累为主要特点。与成人系统性红斑狼疮相比，儿童系统性红斑狼疮临床症状重，疾病活动度更高，病程更长，狼疮患儿的标准化死亡率是成人的近6倍，且早期即可造成广泛器官损害，如果长期、大剂量使用激素治疗，还会对孩子生长发育、骨骼发育、认知学习、心理等产生不利的影响。
小雨由于系统性红斑狼疮的疾病危害与长期、大剂量激素使用的副作用，使得她一度休学在家，甚至放弃了自己热爱的中国舞。如今13岁的她，身高仅为1米4，常年奔波于医院与家之间，错失了童年、青春期的众多美好时刻。而小雨仅是我国约6万名狼疮患儿中的缩影，还有众多狼疮患儿面临着比小雨更严重的疾病伤害。
浙江大学医学院附属儿童医院风湿免疫过敏科主任 卢美萍教授
浙江大学医学院附属儿童医院风湿免疫过敏科主任卢美萍教授说，目前儿童狼疮一线首选治疗方案是激素和免疫*制剂抑**，尽管激素有一定疗效，但大剂量、长期的激素治疗对儿童生长发育危害非常大。同时，不少孩子在激素、免疫*制剂抑**的治疗下，疾病控制并不理想，所以我们临床医生非常希望有更多创新治疗方式出现，帮助患儿实现激素减量、用最小剂量来维持病情缓解。2020年12月，国家药品监督管理局批准倍力腾扩大适应症人群至5岁患者，该药获批用于5岁及以上在常规治疗基础上仍具有高疾病活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮患儿。卢美萍教授说：“通过长期规范的治疗，80%-90%的患儿可以正常生活，很多狼疮患儿长大后都可顺利结婚生子。我们希望可以使用最少的药物剂量治疗狼疮患儿，有效控制患儿病情的同时，将激素和免疫*制剂抑**等药物的副作用伤害降到最低。同时，我们也呼吁地方和基层医院接诊到狼疮患儿可以尽早转诊到上级三甲医院诊治，帮助患儿早日稳定病情，展望未来美好生活。”