今年2月29日是第17个国际罕见病日。目前，全球已经确认的罕见病超过7000种，我国罕见病患者约2000万人。罕见病中，神经系统罕见疾病占比超过一半，且疾病临床表现特别复杂、治疗难度大。其中，全身型重症肌无力作为一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，早在2018年即被纳入国家五部委联合发布的首批罕见病目录。
在2023年医保目录调整结果中，共有15种罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补10个病种的用药保障空白。其中，就包括重症肌无力治疗新药艾加莫德。从今年1月1日起,该药物进入医保报销范围。
乞国艳（左4）带领医护人员查房
重症肌无力治疗进入生物靶向时代
据石家庄市人民医院、河北省重症肌无力诊疗中心主任乞国艳教授介绍，我国约有17万全身型重症肌无力患者，这种疾病可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，救治不及时可危及生命。
乞国艳说：“长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主。传统药物虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足。很大一部分患者发病时正值盛年，传统药物远远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要。”
“新型靶向药物的问世和广泛应用，成为我国重症肌无力治疗领域的创新突破，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’理想治疗状态，推动我国重症肌无力诊疗正式步入生物靶向治疗新时代。”乞国艳认为。
医保落地切实减轻患者家庭负担
早在2013年“河北省重症肌无力医院”和“河北省重症肌无力诊疗中心”就在石家庄市人民医院挂牌成立，搭建了重症肌无力医教研的诊疗平台。中心秉承乞国艳教授创立的中西医结合治疗重症肌无力思想，实现了中西医结合的理论和实践创新。经过10年的发展，该医院已成为全国最具重症肌无力诊疗优势的特色中心之一。
26岁的患者小孙与重症肌无力对抗了23年。去年下半年，一场感冒导致小孙病情复发，不管是日常视物、四肢力气、正常行走、手提重物，还是咀嚼吞咽、正常饮食都受到了影响。“去年12月份，我使用了4支艾加莫德治疗，一支10800元，当时医保还不能报销，只能自费。没想到今年1月1日，这种药被纳入医保了，报销完我个人自费部分只有2000多元，极大减轻了我的家庭负担。”小孙说。
乞国艳教授说：“罕见病患者用药实现医保落地的意义重大。在医保政策的帮助下，我国未来重症肌无力治疗的标准化、规范化将进一步提升，会有越来越多的重症肌无力患者能尽快达到治疗目标，实现正常生活。”
河北工人报记者周斐