三氧化二砷俗称*霜砒**（ATO），自古被认为是 “毒药之王”。然而，在湖南大学分子科学与生物医学实验室，*霜砒**经过叶酸和人血清白蛋白的孵化，就好像练就了“火眼金睛”，可靶向作用于癌细胞，“毒药”亦可变成慢性白血病治疗的“良方”。日前，该成果发表在国际顶尖化学期刊《德国应用化学》上。
在医学界，*霜砒**可以治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）早已不是新闻。*霜砒**中的砷剂对急性早幼粒细胞有诱导分化作用，并使癌细胞凋亡。随着*霜砒**的使用，APL 患者的“五年无病生存率”从此前的约 25% 跃升至约 95%。*霜砒**也因此成为全球治疗 APL 的标准药物之一，这亦是我国传统中医药带给全球患者的又一诺奖级贡献。
然而，对于慢性髓性白血病（CML）患者，*霜砒**却是一种既渴望又可怕的药方。与*霜砒**在 APL 治疗中对癌细胞表现出的靶向治疗不同，在 CML 治疗中，*霜砒**并不能有效地在癌细胞中富集，而高剂量的治疗方案又易产生神经损伤和肝功能衰竭等严重毒副作用。拓展*霜砒**用于 CML 等其它恶性白血病和实体瘤的治疗是广大科学工作者多年夙愿。
针对这一难题，湖南大学化学生物传感与计量学国家重点实验室、化学化工学院和生物学院共同建设的“分子科学与生物医学实验室（MBL）谭蔚泓院士课题组” 巧妙借助*霜砒**和白蛋白内部的巯基可逆结合作用的化学性质，利用对人体无毒性的还原剂将叶酸连接的人血清白蛋白（FA-HSA）的双硫键打开，然后与*霜砒**孵育，发展了叶酸受体靶向的白蛋*砒白**霜纳米药物（FA-HSA-ATO）。
“白蛋白本身具有一定的靶向癌细胞的作用，表面修饰的叶酸则能进一步有效靶向癌细胞，增强*霜砒**在肿瘤细胞中的富集。它们相当于为*霜砒**增加了双眼睛，能更精准找到癌细胞，投放*霜砒**、杀死癌细胞，减少*霜砒**在正常器官组织的富集，从而实现在有效治疗 CML 的同时降低*霜砒**毒副作用。”研究团队成员彭咏波副研究员告诉记者。同时，该白蛋*砒白**霜纳米药物还有具有制备简单，生物兼容性良好等优点。
该工作为拓展*霜砒**在慢性髓性白血病和其他肿瘤的临床应用提供了新的方法和思路。目前该课题组正在进行进一步的研究，争取开发相关的临床应用的治疗方案。
来源：《潇湘晨报》
作者：李柯夫 曾欢欢 李妍蓉