说在前面
作为一个有30多年工作经验的医生，在血液病整合诊断和综合治疗，尤其是白血病的免疫治疗上有些心得，最近慢慢把它梳理出来，以患者或者医生提问，我回答方式呈现给大家，但愿对其他医生和患者及患者家属有所帮助。这些仅仅是个人的经验体会，一家之言，仅供参考。
——童春容主任
患者问答、
Q：急淋T细胞白血病，初发病基因和现在做的检测都是阴性，染色体初发病时15号少一个21号多一个。目前化疗大夫说化疗效果很好，我们到了选择继续走化疗还是走移植的时候，请问如何选择？目前总共做了13次腰穿，第一次脑脊液有18%幼稚细胞，后面的12次都转阴了。孩子发病时，白细胞最高为860。请问孩子需不需要做放疗？全身放疗还是局部放疗？
童春容主任：初发病白细胞太高，已经有中枢神经系统白血病，该患者容易出现髓外白血病复发，建议异基因造血干细胞移植。最好做个PET-CT，移植前由移植医生决定放疗方案，千万不要单独放疗。
Q：急性髓系白血病M4，母亲之前身体健康，无基础病，2019年12月18日确诊，家里无遗传史，发病时白细胞128.37，中性粒细胞29.27，血红蛋白85，血小板26。12.22-12.28一期化疗柔红霉素＋阿糖胞苷， 2.4-2.10疫情期间进行维持小剂量化疗， 2.29-3.2二期化疗大剂量阿糖胞苷3天 ，目前未缓解，这个情况用哪种化疗方案比较好？65岁可以移植吗？
童春容主任：患者两个疗程化疗未达到完全缓解，属于原发耐药性急性髓性白血病，靠药物治疗难以治愈，建议控制白血病后行异基因造血干细胞移植。控制白血病可用化疗联合维奈托克或者基因检测指导的靶向药、氮杂胞苷或地西他滨等。70岁以前的患者，只要脏器功能好、有合适供者可以移植。建议一边控制白血病，一边准备移植，一旦条件符合异基因造血干细胞移植标准就可以进行移植。对于急性髓性白血病，不达到完全缓解，移植治愈率也可以达到30-40%，对于困难者，不一定非要达到完全缓解再移植我们要平衡疗效和副作用、患者的耐受程度。
Q：患者，女，56岁，去年6月查出MDS～eb1，9月23日在一家医院移植，兄妹全相合，移植前未做过任何化疗，移植后基本没啥排异，12月初查骨穿，有3.5%原始，WT1低于0.6%，医生没管。今年1月初骨穿，原始3%，残留0.2%，Wt1 2.6%，嵌合度97.9%，3月份检查就是供者只占35%了 医生让打了一个星期阿扎，停了免疫抑制的环孢素；3月10号骨穿，极低增生，原始30%，供者只剩35%，在化疗后至今，白细胞就低，中性粒细胞更低，但血小板一直正常，后来突然血小板也低了，针对这个情况，请问主任有什么好的治疗方案可以用吗？移植前原始细胞才6%，目前转为急性髓性白血病（AML）。
童春容主任：患者为MDS转为的AML移植后半年复发，估计预后差。首选治疗是：停免疫*制剂抑**、维奈托克联合5氮杂胞苷或地西他滨及供者淋巴细胞输注，有效率可达到30%。建议查几百种基因突变寻找更多靶向药，查供者遗传易感基因。如果前期治疗可以达到完全缓解，用靶向药维持；如果供者遗传易感基因问题大，患者脏器功能允许，有合适供者，换供者二次移植。
Q：NK /T淋巴瘤，原发小肠，已经穿孔，做了手术一个月，有造口，希望了解下一步治疗方案
童春容主任：小肠NK/T淋巴瘤化疗效果不好。建议做全身PET-CT，如果身体允许，建议化疗控制淋巴瘤后行异基因造血干细胞移植。
Q：急性髓性白血病伴AML1-ETO阳性及CD19阳性，一疗后AML1- ETO 0.052％，二疗后AML1-ETO 0.011％ ，三疗后AML1-ETO 0.005％，初发病时血常规 白细胞5.31 血红蛋白77 血小板27 ，正在四疗巩固疗，大剂量阿糖胞苷。请问：1.要不要移植，父亲眼底病能做供体吗？2.要做PET-CT吗？
童春容主任：急性髓性白血病伴AML1-ETO，一般评估为低危险性AML，化疗治愈率可达50%以上。如果无全身多部位髓外白血病，化疗后AML-ETO基因持续低于0.1%非移植治愈率高。在化疗基础上加入达沙替尼等靶向药，针对CD19的CART治疗等可进一步提高治愈率。建议：1.请做一个全身PET-CT ; 2.借初次骨髓涂片做几百种基因突变找多种靶向药；3.每疗程前查骨髓AML1-ETO 定量。如果AML-ETO基因持续小于0.1%，无髓外白血病，可以暂时不移植。不移植可以化疗联合达莎替尼等靶向药，CART等免疫治疗提高治愈率。
Q：34岁，急淋B全合，移植快2年复发了。左侧腹股沟淋巴结肿大，髓外复发！请评估下用啥方案治疗？
童春容主任：建议首选CART治疗，因为淋巴细胞白血病移植后复发靠化疗等方法治愈率很低。在CART治疗前建议查全身PET-CT、供者遗传易感基因检查，因为如果全身多部位髓外白血病、供者遗传易感基因很不好，靠CART等非二次移植治愈率很低。CART治疗达到完全缓解后，如果多处髓外白血病和/或供者遗传易感基因很不好，建议换供者行二次移植；如果没有以上问题，可以序贯多种靶点的CART、靶向药等预防复发。
Q：急髓M5，2019年3月起化疗，8月底进仓移植，半合哥供弟单倍体移植，之后一直正常，未出现排异，10天前做半年骨穿发现复发。复发时间半年，去年初发病做了44种突变基因组合检查，查出WT1和FLT3-ITD突变，想请童主任根据我的情况，给我一个合理的建议，如何治疗，谢谢。
童春容主任：建议补充以下检查：1. 全身PET-CT；2.供者700种遗传易感基因检测。同时可用靶向药如维奈托克、索拉菲尼、舒尼替尼联合去甲基化药物（5氮杂胞苷、地西他滨）、化疗，供者细胞输注。针对FLT3-ITD可以交替索拉非尼或舒尼替尼联合化疗，或者用维奈托克联合去甲基化药物；再输注供者淋巴细胞，这样有效率约30-40%。然后根据前面两项检查结果确定是否换供者二次移植。如果供者基因不好，或者患者有很多髓外白血病，需要换供者二次移植。
Q：2019年2月肘部，腿，腰，骶髂关节疼痛，确诊幼儿特发性关节炎，2019年12月7号确诊急性淋巴B系白血病，基因检测发现CREBBP突变型阳性。Ph-like 基因未见异常。染色体46，XY，inv(9)(p12q13)阳性。12月8号用VDLP方案化疗，第33天骨穿残留还有1.8%，基因CREBBP转阴，染色体46，XY inv(9)(p12q13）未转阴。诱导期间共鞘注8次，前5次脑脊液流式均可见异常表型细胞，第6次脑脊液流式正常。2020年1月17号开始应用CAM方案化疗，鞘注一次，嘌呤片吃14天，于2020年2.9给予CAML第二轮方案化疗，2020年2月22出院。第三轮化疗前做了骨穿，检查残留还有0.007%，复查外围血，染色体46，XY，inv(9)(p12q13)依然是阳性。医生考虑是先天性阳性。现在在做第三轮化疗。希望教授给点建议，当时还有脑白。移植的话是不是解决不了脑白问题呀，谢谢，可以做头部放疗吗？
童春容主任：您目前的检查资料不齐全，最好补充以下检查：初诊时融合基因检查报告及基因突变检测原始报告。患者化疗33天残留白血病仍阳性，转阴后又转阳，有CREBBP基因突变，有中枢神经系统白血病，根据目前情况，化疗即使暂时好，以后仍然会复发，故建议行异基因造血干细胞移植。移植需要选择个性化移植方案，供者的选择要仔细，还要检查供者遗传易感基因，染色体等。治疗白血病的目标是治愈，包括脑白；移植不止治疗脑白，还要治好全身白血病才能治愈。
最好先不要行头部放疗，因为脑脊液在头颅和脊柱之间是流动的，只放疗头颅，脑脊液中的白血病细胞会到达脊柱引起复发。放疗可能是移植方案的一个部分。如果确认了移植，由移植医生决定怎么放疗，什么时候做。有中枢神经髓外白血病，还可能有其它部位髓外白血病，所以放疗前最好做个PET-CT检查指导放疗的方式和部位。
专家介绍
童春容
高博医疗集团北京博仁医院科研院长，血液一科主任，曾在美国斯坦福大学医学中心参与血液肿瘤免疫实验研究。从事血液内科临床工作及实验研究30多年。
中国医师协会检验医师分会血液肿瘤专业委员会副主任委员，中国医药生物技术协会医药生物技术临床专业委员会多届常委，中国抗癌协会生物治疗专业委员会委员，（曾任多届常委），中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员。
具有30多年临床工作经验，擅长恶性肿瘤，尤其是白血病的整合诊断与免疫治疗；通过血液病整合诊断， 包括细胞形态学、细胞化学、 免疫组织化学、流式细胞分析技术、染色体及荧光原位杂交技术(FISH), 基因诊断技术，病原分析技术，药物浓度及药物，代谢基因分析技术，来实现对血液病进行整合及个性化治疗。