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追溯到1968年，当世界第一例骨髓移植术开启了干细胞医疗技术的临床应用，这种独特的视角、治疗手段就为人类疾病治疗带来了新的曙光。本文中，小编整理了干细胞领域的近期进展，分享给各位，同各位一起深入学习！
整理：药明康德
追溯到1968年，当世界第一例骨髓移植术开启了干细胞医疗技术的临床应用，这种独特的视角、治疗手段就为人类疾病治疗带来了新的曙光。本文中，小编整理了干细胞领域的近期进展，分享给各位，同各位一起深入学习！
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SanBio签订干细胞治疗失智症的联合研究协议
专注于神经疾病再生医学的SanBio公司宣布与庆应义塾大学医学院达成关于SB623治疗失智症的联合研究协议。
SB623是一种再生细胞药物，正在美国进行慢性卒中的临床试验，在日本和美国进行治疗慢性创伤性脑损伤的试验。SB623由来自成体骨髓的间充质干细胞组成，这些干细胞经过基因改造，释放各种生长因子，并在 中风或创伤性脑损伤 引起的损伤部位给药时促进神经细胞再生，被认为是一种可以恢复功能丧失的干细胞疗法。在SB623治疗脑卒中小鼠的实验中，观察到神经干细胞向损伤部位的迁移，神经细胞的增殖和血管发生。
由Okyo Hideano教授领导的联合研究项目旨在通过评估SB623在失智症动物模型中的治疗效果，获得进入SB623临床试验阶段所需的数据。SanBio将通过此类合作开发SB623作为治疗失智症的方法，包括阿兹海默病和脑血管性失智症。
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Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌细胞
7月23日，致力于人源细胞培养、提供高度验证的原代细胞和iPSC衍生细胞以及优化的培养基和生长补充剂的Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌细胞，用于发现和开发新的治疗方法，促进我们对心血管疾病的理解。由Axol的人源iPSC衍生的心室心肌细胞相同的供体产生，这种生理学相关的人源iPSC衍生细胞系快速且易于使用，可在解冻后7天内制备好，用于电生理学、心脏收缩性研究、心肌病筛查和研究。
据Axol Bioscience公司首席执行官Yichen Shi博士介绍，这是目前研究市场上唯一一个iPSC衍生的心房肌细胞产品。这些细胞将为研究人员提供一个快速且易于使用的平台，用于研究人类心房肌细胞，创建心房特异性疾病模型，以及后续开发用于识别疾病和改善治疗。
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Gamida获得FDA的孤儿药资格，用于造血干细胞移植
一家领先的细胞和免疫治疗公司Gamida Cell宣布美国FDA已授予NiCord孤儿药资格认定，作为造血干细胞移植（HSCT）的治疗方法。
NiCord是Gamida Cell的主要临床研究项目，是一种针对高风险血液系统恶性肿瘤患者的通用骨髓移植解决方案。与未经处理的脐带血相比，NiCord的疗效有所提高，导致更少的细菌和真菌感染以及住院时间缩短。NiCord已获得美国FDA突破性疗法认定，是第一个获得此称号的骨髓移植替代品。它还获得了美国和欧盟的孤儿药资格。在美国，欧洲和亚洲，正在进行一项评估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究（NCT02730299）。
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Convelo开发再生药物，治疗神经疾病的髓鞘损失
Convelo Therapeutics使命是发现并开发一种可以再生神经细胞周围的保护性髓鞘层的新药，这些神经细胞在多种神经系统疾病中丢失，包括多发性硬化症（MS）。Convelo的发现平台以Case Western Reserve University医学院的Paul Tesar教授和Drew Adams教授实验室的成果为基础。他们最近在《Nature》与《Nature Methods》上发表了一系列最新研究成果，确定了刺激中枢神经系统新髓鞘细胞再生的中心分子通路。
“能够恢复髓鞘的药物是以髓鞘丢失为特征的神经退行性疾病患者的新治疗范式，”被任命为Convelo Therapeutics总裁兼首席执行官的Derrick Rossi博士说。在加入Convelo之前，Rossi博士是哈佛大学医学院和哈佛大学干细胞与再生生物学系的教员。他还曾在波士顿儿童医院担任研究员，他的实验室专注于干细胞生物学和再生医学。Rossi博士拥有丰富的创业史，他是Moderna Therapeutics，Magenta Therapeutics和Intellia Therapeutics的联合创始人。
“MS是年轻人中最常见的慢性神经系统疾病，患者仅能使用免疫调节药物。这些可以有效减缓疾病的进展但不会治愈疾病。我们的观点是，直接作用于中枢神经系统以刺激髓鞘再生的药物有可能完全阻止或逆转这些类型疾病的进展。”
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上海宣布将推动生物治疗产品应用，打造干细胞、免疫细胞治疗产业群
7月25日，上海市人民政府正式发布了《关于推进本市健康服务业高质量发展加快建设一流医学中心城市的若干意见》，意见中明确提出：推动新型个体化生物治疗产品标准化规范化应用，打造免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因检测产业集群。支持医疗机构开展基因检测服务，把临床需求确切、成本效益高的基因检测项目纳入医保支付目录。另外，意见中对于发展健康管理服务、推动产学研医协同发展、发展各类健康研发创新机构、强化个人健康消费意识等均提出明确要求。
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全球首个iPS细胞治疗帕金森临床试验获批
7月30日报道，日本政府已经批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验。这也是日本政府第三次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内。
据悉，今年早些时候，京都大学的审查委员会就通过了这项临床试验。这将是首个旨在开发iPS细胞药物的临床试验。
该临床试验由高桥盾（Jun Takahashi）教授及其同事引领，计划将京都大学库存的iPS细胞培养成神经前体细胞，并将培养出来的细胞移植到帕金森患者大脑中，以期移植的细胞发育成神经元并释放多巴胺。通过该项目，研究人员将检测这种疗法的有效性和安全性。
2017年，高桥盾团队在《自然》杂志发表了iPS细胞可改善帕金森病的研究结果。该团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞，并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中，结果显示，猴子的手足颤抖状况得到了改善，开始变得灵活，经过最长2年时间的观察，未出现长出肿瘤的异常状况。
这些数据为iPS细胞治疗帕金森的临床试验奠定了科学基础。那么，iPS细胞治疗帕金森最终会在人体临床试验中得出什么结果？我们拭目以待！
参考资料：
[1]SanBio: Joint Research Agreement for SB623 Targeting Dementia
[2] Axol Bioscience Launch Human iPSC-derived Atrial Cardiomyocytes
[3]Gamida Cell Receives Orphan Drug Designation from the FDA for NiCord® as a Treatment for Hematopoietic Stem Cell Transplantation
[4]Convelo Therapeutics to Develop New Regenerative Medicines for Neurological Disease Characterized by Loss of Myelin
[5]Japan OKs clinical trial with iPS cells for Parkinson’s treatment