侏儒症是由一种遗传基因引起的疾病，会导致身材短小和骨骼畸形生长。
侏儒症病因可归咎于先天因素和后天因素两个方面。
先天因素多是由于父母精血亏虚而影响了胎儿的生长发育，与遗传有关，一般智力发育正常。
2021年11月19日，FDA加速批准了 BioMarin公司的伏索利肽（Voxzogo，vosoritide）注射剂。
Voxzogo是首个针对侏儒症潜在基因的药物，该药物可以增加5岁及以上儿童的身高。
在欧洲，该注射剂是首个获批的侏儒症治疗药物，每年的价格为30万美元，其工作原理是与一种名为利钠肽受体-B的特定受体（该受体可以降低生长调节基因的活性）结合，并刺激儿童骨骼生长。
该批准基于一项III期安慰剂对照试验，在该试验中，121名参与者随机接受Voxzogo或安慰剂的皮下注射。
研究人员在年底测量了参与者的年化生长速度，或身高增长速度。
与服用安慰剂的参与者相比，服用Voxzogo的参与者平均长高了1.57厘米。
加速批准的一个条件是，BioMarin必须进行上市后研究，评估最终的成人身高。
BioMarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示：“Voxzogo是医学上的首创，它植根于BioMarin对分子遗传学的关注，且靶向疾病的根本原因。数十年的科学研究支持了Voxzogo所代表的医学进步。BioMarin感谢FDA肯定了Voxzogo作为软骨发育不全儿童首要治疗选择的价值。”
但在批准的核心还存在一个伦理问题。
据《STAT News》报道，“美国侏儒组织长期以来一直倡导公平，软骨发育不全（侏儒症最常见的形式）并不会妨碍他们过着满意的生活，而Voxzogo这样的药物可能会对他们建立的社区构成威胁。”