基因治疗方法
蓝鸟生物专注于基因扩增。在基因扩增疗法中，基因的功能性拷贝通过一种被称为“载体”的递送系统被递送到患者的干细胞中。“蓝鸟生物使用慢病毒载体(LVVs)，因为它们具有独特的特性，非常适合治疗一系列严重的遗传疾病。
由于每种疾病都有不同的基础病因，因此我们通过设计特定的LVV和制造工艺定制每种基因疗法，目的是解决我们要治疗的各种复杂疾病的各自病因。
LVV基因疗法被设计为只给药一次，并使用不同的LVV和定制的制造过程，以允许患者的身体在体内需要的地方产生正确的蛋白质。
LVV基因治疗已被深入研究。在蓝鸟生物临床试验中，约170例患者接受了试验性LVV基因疗法治疗，随访时间长达7年，这意味着超过年500个患者的经验。
扩增LVV基因的性质意味着这些疗法是可追踪的，因此能够在给患者后积极识别和跟踪LVV修饰的细胞。
我们有一个知识库和工具集，使专家能够评估基因疗法在不良反应中可能发挥的潜在作用。
复杂而精确的整合位点分析可以精确定位我们的lvv整合到基因组中的位置，使我们能够评估对DNA的影响并监测患者。我们在临床试验中使用试验性基因疗法治疗后，对LVV修饰的细胞进行了15年的随访和追踪，我们正在推动这一科学，以了解LVV基因疗法的安全性和疗效。
迄今为止，通过我们对lvv的强大研究，我们获得了独特的见解，并应用这些知识来改进我们的临床开发项目。
如果没有我们与科学家、医疗保健提供者，最重要的是与患有严重遗传性疾病的人及其家人和照护者的持续合作，我们就不会有今天的成就。我们决心携起手来，为患有严重遗传性疾病的人创造更美好的未来。
基因治疗的潜在风险是什么?
与任何治疗一样，基因治疗也存在风险。风险取决于基因疗法的类型、载体的类型和给药方法。有些风险可能很严重。基因治疗的潜在风险包括:
- 形成肿瘤 遗传物质插入的后果可能导致失控的细胞分裂，可能导致癌症，这是DNA突变可能发生的已知风险。
- 基因失活 任何类型的基因治疗都有无意中阻止另一个重要基因功能的风险。
- 有害的免疫反应 对基因治疗递送系统或治疗性蛋白的免疫反应可能会降低治疗的效率。免疫应答的风险可通过针对患者定制病毒剂量来控制。
- 治疗过程 基因疗法是否直接施用于体内细胞(体内)或在体外对细胞进行基因改造并移植回体内(体外)，会产生不同的风险。离体基因治疗和基因编辑等其他技术需要在给药前进行化疗。化疗存在短期和长期风险，包括贫血、癌症和不孕症。其中一些风险可通过支持性治疗加以控制。
基因治疗技术正在不断地被研究。患者、照护者和医师应始终讨论特定基因疗法的风险和获益。
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