治阿尔茨海默病新药 (治疗阿尔茨海默症的新药971)

本期专家:钱来,*京大南**学医学院附属鼓楼医院神经内科副主任医师

治疗阿尔茨海默病的新药,治疗阿尔茨海默症新药

老年人最怕什么?

有的人说是孤独,有的人说是死亡。

还有的人说,自己并不怕生命走向终点,只怕活得没有尊严。

有一种疾病,虽然不会立刻夺走生命,却会逐渐剥离一个人的尊严。

它就是阿尔茨海默病。遗憾的是,一直以来,我们似乎都对它束手无策。

然后,就在今年,一款号称能治疗阿尔茨海默病的新药获批进入中国,是全球首个针对阿尔兹海默病的突破*药性**物,据说使用该药每年需花费至少18万。

那么,这个抗阿尔茨海默病的药究竟是何方神圣?这1年18万的投入,是否值得?

这个抗阿尔茨海默病的药究竟是何方神圣?

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最近这款新药名为仑卡奈单抗,是全球首个针对阿尔茨海默病的突破性靶向药物。2023年7月,该药在美国获得完全批准,2023年9月在日本获得批准,中国是第三个批准上市的国家。

大家应该听说过,阿尔茨海默病的根源在于β-淀粉样蛋白。这种蛋白在患者大脑中缓慢沉积,形成Aβ原纤维,最终在大脑中“结块”,形成斑块。

在显微镜下可以清晰地观察到,阿尔茨海默病患者大脑中的神经元被这些斑块“占领”,引起一系列神经炎症,导致神经元逐渐失去功能并最终走向死亡,引发阿尔茨海默病。

在这一过程中,患者也会逐渐出现认知功能下降、人格改变、精神异常等一系列症状。

目前医学界对于阿尔茨海默病病变的过程已经比较清楚,但是此前一直缺乏对应的治疗手段,多数情况都是对症治疗,或者做一些功能性的训练,来延缓病情进展。

仑卡奈单抗则是“对因治疗”,其原理是在斑块形成的过程中,有针对性地消灭β-淀粉样蛋白沉积。这样,斑块的形成就会“半途而废”,相当于从“源头”解决问题。

虽然这也无法彻底治愈阿尔茨海默病,但确实能有效延缓病情的进展。它的出现说明医学界对阿尔兹海默病的治疗,正式从“对症”时代迈入了“对因”时代,具有“划时代”的意义。

药效值不值1年花18万?

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前面也说了,仑卡奈单抗主要是阻止斑块的形成,但是患者脑内依旧会有新的β-淀粉样蛋白沉积,所以仅依靠它是无法彻底治愈阿尔茨海默病的。

不过,因为它能有效针对病因发力,阻止斑块形成,保护神经元组织,所以疗效还是很明确的。

作为目前第一个疗效安全性双重验证的阿尔茨海默病疾病修饰治疗药物,仑卡奈单抗平均可延缓疾病进展2—3年,持续治疗还能更好地维持患者功能,降低照料负担。

至于费用方面,根据现有官方公布的信息来看,月治疗费用大概在1.5万元,年治疗费用约18万元,确实不算便宜。

不过根据现有的一些资料来看,在没有仑卡奈单抗可选的年代,阿尔茨海默病已经给患者及家庭带来沉重的经济负担。除了直接医疗支出,护工费、家庭成员误工费等都是沉重的经济负担,家庭平均每年用于患者生活照护的支出可达30万左右。

从长远来看,如果能有效延缓患者的病程进展,尽可能保护患者的自理能力与社会功能,能为家庭减轻经济负担与精神负担。

哪些人可以用这个药?

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仑卡奈单抗适合的是阿尔茨海默病早期阶段的患者。此时用药能极大降低病情进一步恶化的可能性,发挥最大效用。

不过,仑卡奈单抗仅对阿尔茨海默病有效,对血管性痴呆、其他退行性疾病性痴呆等无效,所以其他原因引起的认知功能下降及痴呆的患者,就不要花冤枉钱了。

此药能用来预防阿尔茨海默病吗?

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许多人因为惧怕阿尔茨海默病,所以很关注这一药物能否用于预防。特别是一些家族中有阿尔茨海默病病史的人,本身罹患阿尔茨海默病的风险要高于普通人群,所以更关注这一款药物的功效。

不过遗憾的是,仑卡奈单抗只能减缓疾病进程,并不能逆转疾病,也没有足够的证据证明它可以降低未来的发病风险。

要预防阿尔茨海默病,以及其他可能影响认知功能的疾病,还是建议从多方面入手,如营养、运动、生活方式、基础病防治、早期筛查等。

除了用药,我们还能做些什么?

老年人认知功能下降常是逐渐发生的,β-淀粉样蛋白沉积引发的病理性改变,往往出现在“痴呆”前的10—20年。

因此,在阿尔茨海默病的防治中,“早发现”是重中之重。

如果能在“患者已知而医生未知阶段”得到诊断与治疗,将会极大地缓解患者的痛苦,甚至可能得到治愈。

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目前阿尔茨海默病主要通过两种方式。

  • 使用PET来精准扫描β淀粉样蛋白和tau蛋白的分布
  • 做腰椎穿刺检查一些特异性的标记物,如β淀粉样蛋白或异常磷酸化的tau蛋白

近年来,血液标记物也取得了很大的进展,有可能会替代前两种检查手段。

理想情况下,我们可以在50岁之后,定期进行阿尔茨海默病诊疗筛查,通过早期的疾病筛查,尽早确诊、尽早干预,这样即便不幸罹患阿尔茨海默病,也能抓住疾病的黄金治疗期,为自己争取更多的时间和更好的预后。