随着上海医保将万珂纳入大病医保范畴，越来越多的上海患者得到最规范的治疗。自体干细胞移植是年轻（＜65 岁）初诊骨髓瘤患者标准的一线治疗方案。但许多患者仍然心存疑虑，今天小编挑了12个问题，请上海华山医院的李佩专家为患者进行答疑解惑。
上海华山医院血液科 李佩 副教授
专家介绍：李佩，上海华山医院血液科副教授
全心致力于临床工作20余年，对于血液系统疾病积累了全面丰富的经验和独到的见解。作为国内首先开展外周血造血干细胞移植的单位，目前研究方向以自体造血干细胞移植工作为主，包括淋巴瘤、骨髓瘤以及生殖细胞肿瘤为主的自体干细胞移植；兼顾异体全相合和半相合移植。
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什么时候采集造血干细胞？
根据相关指南推荐，采集干细胞最佳时机为诱导治疗4-6疗程后。
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必须获得部分缓解以上才能采集干细胞做移植吗？
疾病缓解程度与预后有关，在临床上，通常主张获得VGPR及其以上疗效进行移植，但这并不意味着其他患者就没有移植机会，对于一些多重耐药的患者，干细胞移植往往作为挽救性方案。
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采集干细胞前的诱导治疗要避免应用什么药物？
尽可能避免应用马法兰；而来那度胺的应用尽量≤3个疗程，以避免影响干细胞的采集。
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什么时候是进行移植的最佳时机？
目前没有统一建议。多数研究主张早期移植，对预后的帮助更大。我们推荐在首次诱导缓解后，若无禁忌，应早期进行移植。
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自体移植有年龄限制吗？
一般建议不超过65岁，对于身体条件较好的患者可以放宽。目前美国甚至放宽到70岁。
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哪些情况不适宜移植？
有潜在的感染未获得有效控制；活动性肝炎；严重肝功能异常；心功能不全2级及其以上；存在新发心绞痛或近期有心肌梗死；生活不能自理；既往有精神系统疾病；无法脱离透析；存在严重肺部基础疾病；其他严重基础疾病。
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肾功能不全影响移植吗？
正如中国骨髓瘤诊治指南所言，肾功能不全不是移植的禁忌症。除非无法脱离透析的患者，其他肾功能不全患者均可进行移植；不仅如此，自体移植对于肾脏有一定逆转作用；但移植相关不良反应略高于其他患者。
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自体移植一定能延长无进展生存吗？
总体而言，自体移植能帮助患者增加缓解的深度。但临床上确实有一小部分患者移植后快速进展（移植后一年内），根据ASH2016年的报告，这部分患者多属于中高危患者，即便不做移植，其无进展生存也明显短于其他患者，应在移植后考虑以万珂为主的化疗方案进行1年的维持治疗，让患者获益更大。
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自体移植是否有生命危险，复发后怎么办？
自体移植没有生命危险，是一项成熟的计数。而移植复发后，医生会根据复发的时间及患者相关FISH等情况判断患者的情况，并可以采用与既往方案不同的化疗策略，大部分患者能获得第二次诱导缓解。若有第一次采干充足，可以考虑二次移植。
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髓外病变发生率较前升高，是否与移植相关？
髓外病变的发与移植无关，是疾病具有更强的侵袭性。根据对美国一项移植患者的随访情况，移植患者复发后伴有髓外病变或CRAB症状等表现属于高危患者，后期预后不良。若有第一次采干充足，可以按照ASH2016建议，在万珂进行诱导6个疗程后，考虑二次移植，并应用万珂进行维持治疗。
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先后应用万珂、来那度胺及移植治疗，疾病复发后怎么办？
可以采取不同的联合治疗方案进行治疗，相关研究显示，患者仍可获得很好的缓解深度。
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移植后需要维持治疗吗？
按照患者不同的情况来考虑，对于标危患者，可以停止用药。而对于中高危患者，我们建议继续使用万珂来维持治疗。