近日，美国FDA批准了诺华子公司Advanced Accelerator Applications 的药物Lutathera用于治疗影响胰腺或胃肠道的一类癌症，即胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。这是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法（PRRT）。
神经内分泌肿瘤是起源于神经内分泌细胞的肿瘤。神经内分泌细胞是机体内具有神经内分泌表型，可以产生多种激素的一大类细胞。神经内分泌细胞遍布全身各处，因此神经内分泌肿瘤可以发生在体内任何部位，但最常见的是胃、肠、胰腺等消化系统神经内分泌肿瘤，约占所有神经内分泌肿瘤的2/3左右。欧美人群的神经内分泌肿瘤的发病率大在2.5-5人/10万人，在过去30年内发病率增加了5倍，相比其他肿瘤，神经内分泌瘤的发病率的增加更加迅速。一旦患病，就会给患者的生命带来很大的影响，据估计，一旦肿瘤出现分化，发生远端转移，这些患者的5年生存率就会只有35%。创新疗法也就成了这些患者的救命稻草。
本次获批的Lutathera是一款放射*药性**物，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，该生长抑素受体可能存在于某些肿瘤上。在与受体结合之后，药物进入细胞，释放辐射来损伤肿瘤细胞。在美国和欧盟，Lutathera均被授予孤儿药地位。
Lutathera的批准得到了两项关键的Ⅲ期临床试验支持。在第一项试验中，与标准治疗手段（每四周30mg octreotide LA）相结合，Lutathera显示出了良好的效果，能降低79%的疾病进展或死亡风险（HR 0.21，95% CI：0.13-0.32；p<0.001）；在第二项试验里，在1214名生长抑素受体阳性的肿瘤患者中，Lutathera在360名GEP-NETs患者组成的亚群里，让16%的患者出现部分肿瘤缩小。值得一提的是，第二项临床试验招募的患者是FDA“扩大使用”（expanded access）项目的一部分，该项目能让罹患严重而危及生命疾病的患者获得在研新药，进行治疗。基于这两项试验的数据，FDA也决定批准这款新药上市，造福患者。
Lutathera的常见副作用包括低水平的白细胞（淋巴细胞减少症），某些器官中高水平的酶（增加的GGT，AST和/或ALT）、呕吐、恶心、高水平的血糖（高血糖症）和血液中低水平的钾（低钾血症）。
Lutathera的获批标志这一个重要的成就，也是对NET癌症群体的一个重要创新，我们也期待更多创新疗法能层出不穷，造福患者。
特别值得注意的是：美国等国家80%以上的癌症治疗药物未在中国内地注册，抗癌新药在国内上市的时间目前来说遥遥无期，肿瘤患者在国内也就失去了治疗的机会。因此，赴港就医成为肿瘤患者在此形势下的最好选择。在此，香港特区肿瘤中心温馨提醒患者：香港正规渠道的全球抗癌新药必须由有用药资质的香港注册医生确认患者适用后方可开具处方。为了肿瘤患者的用药安全、有效，患者最好亲自赴港，先请有用药资质的注册医生诊断病情，根据医生的诊症和评估，结合患者实际情况确定用法用药，在医生的全程监护下安全用药，切不可运用民用快递来邮寄药品或购买来路不明的非正规来源药品。
只要病情需要，香港特区肿瘤中心医生可以为患者引入与世界同步的先进药物，实施最新的治疗方法。香港特区肿瘤中心依托香港，为患者在全球想办法。在治疗癌症严格执行美国NCCN指南，治疗手段先进可靠。与远赴美国、欧洲、日本、澳洲治癌相比，赴香港治癌不但医药费用更低，而且出境手续简便，语言文字相通，亦省去翻译环节，避免了高额的翻译费用和因翻译错误造成的病情误判。