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2022 年 11 月 21 日，Replay 是一家通过编写和传递大 DNA 对生物学进行重新编程的基因组编写公司，今天宣布推出 Telaria，这是一家针对罕见皮肤病的 HSV 基因治疗公司。这是 Replay 的第二家产品公司，利用其高负载能力的单纯疱疹病毒（ HSV ）传递载体 synHSV ™。Telaria 的联合创始人是领先的 HSV 科学家、企业家和遗传性皮肤病专家。
除了 Joe Glorioso 教授之外，Telaria 的联合创始人还包括遗传性皮肤病领域的领先专家 John McGrath 和 Epidermolysis Bullosa Research Partnership 的联合创始人兼名誉主席 Alexander Silver。Jakub Tolar 是明尼苏达大学医学院儿科、血液和骨髓移植与细胞治疗系杰出的 McKnight 教授，是该公司的高级顾问。
Telaria 是 Replay 的四家 synHSV ™基因治疗产品公司中的第二家，它是在 Eudora 之后推出的， Eudora 是一家针对视网膜遗传病的公司。Replay 独特的公司结构将专注于疾病治疗领域的产品公司的技术开发与产品开发分开。
Telaria 管道中的主要适应症是隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种遗传性皮肤病，会导致皮肤脆弱且容易起泡。RDEB 通常比其主要对应物更严重，并且涉及广泛的水泡，可能导致疤痕、剧烈疼痛和毁容。它会影响多个内脏器官，并导致严重的医疗问题，包括慢性炎症和鳞状细胞癌。
目前全世界约有 50,000 名 RDEB 患者无法治愈，姑息性伤口护理是当前的护理标准。一种能够更快治愈伤口或防止伤口形成的疾病修饰基因疗法将为患者带来显着益处。
Replay 的 synHSV ™技术是一种高负载能力的基因缺失 HSV-1 载体，能够提供高达八倍于腺相关病毒（ AAV ）载体的负载。这使得传递太大而不适合 AAV 的基因成为可能，并促进了多基因基因治疗。此外，Replay 正在开发一种能够提供高达 AAV 有效载荷 30 倍的 HSV 载体。
Replay 执行主席、总裁兼联合创始人 Adrian Woolfson 表示：“皮肤是基因治疗的一个有吸引力的目标，是最大和最容易接近的器官。Telaria 专注于开发针对罕见遗传性皮肤病的转化疗法，是我们推出的四家 synHSV™ 产品公司中的第二家，代表着朝着建立一家有潜力塑造基因组医学未来的持久公司迈出的又一重要步骤目前限制临床医学进步的一些最实质性的挑战。”
Replay 首席执行官兼联合创始人 Lachlan MacKinnon 表示：“Telaria 及其成功的联合创始人的推出进一步验证了 Replay 独特的中心辐射型企业结构。通过我们的模型，我们已经能够建立和激励一支由遗传性皮肤病领域的领先专家组成的团队，并利用我们的下一代高有效载荷容量 synHSV ™技术来推进针对 RDEB 和选择其他罕见和使人衰弱的皮肤病。”
Telaria 的联合创始人 John McGrath 教授 说：“利用 Replay 的 synHSV ™技术实现大基因的传递，Telaria 正在开发一种可能是一流的多基因基因疗法，以更快、更有效地治愈现有的皮肤损伤，并且以防止形成新的。我期待着与我杰出的同事合作，将这一重要疗法推进临床。”
Telaria 联合创始人亚历山大·西尔弗 (Alexander Silver) 表示：“目前还没有针对 RDEB 患者的经批准的治疗方法，我知道，根据我个人的经验，目前的护理标准是有限的，不能提供长期和为患者带来可持续的利益。Replay 的 synHSV ™技术能够通过其差异化的有效载荷能力将大 DNA 输送到皮肤，有可能颠覆遗传性皮肤病基因治疗领域，并尽快、安全地为患者带来急需的治疗。”
Telaria 的联合创始人 Joe Glorioso 教授 说：“Replay 正在开创下一代皮肤基因疗法系列，利用高度分化的 HSV 载体技术，为安全、持久和生理的转基因表达提供机会，目标是复杂组织环境中的特定细胞群亚型。当需要大量或多个转基因有效载荷或复杂的合成调节回路时，新一代 HSV 载体将尤为重要。”
Telaria 的高级顾问 Jakub Tolar 说：“Replay 针对 RDEB 的新的基于 HSV 的基因疗法包含了一个令人信服的机会，可以有意义地修改该疾病的一些最显着的临床特征。我期待这个项目的进展，并期待看到基于 HSV 的基因疗法帮助 RDEB 患者以及其他罕见皮肤病患者。”
关于Replay
Replay 是一家基因组编写公司，旨在通过编写和提供大 DNA 来重新编程生物学，从而定义基因组医学的未来。该公司已经组装了一个颠覆性平台技术工具包——包括一个高负载能力的 HSV 平台、一个低免疫原性平台和一个基因组编写平台——以解决目前限制临床进展和阻止基因组医学充分发挥其潜力的科学挑战。该公司的中心辐射式商业模式将 Replay 内的技术开发与利用技术平台的产品公司的治疗开发分开。例如，Replay 的 synHSV™ 技术是一种高负载容量 HSV 载体，能够提供高达 AAV 负载 30 倍的负载，被 Replay 的四家基因治疗产品公司所采用，将大 DNA 疗法用于影响皮肤、眼睛、大脑和肌肉的疾病。此外，公司还成立了一家酶编写产品公司，利用其进化推理机器学习和基因组编写技术来优化功能。Replay 由世界一流的学者、企业家和行业专家团队领导。