2022年7月7日，国家药品监督管理局药品审评中心公示，纽福斯生物NR082眼用注射液拟被纳入突破性疗法品种， 适应症为治疗Leber遗传性视神经病变（G11778A突变） 。
截图来源：CDE
据药智数据显示，NR082眼用注射液在2021年1月19日申报临床试验并获受理，在2021年3月30日获临床默认许可。今年5月20日，纽福斯生物申请突破性治疗程序，并在7月7日获CDE拟纳入突破性治疗品种公示。
截图来源：药智数据-注册与受理
纽福斯目前正在开发两款针对Leber遗传性视神经病（LHON）的候选药物 NFS-01（NR082, rAAV-ND4) 和 NFS-02（rAAV-ND1)。两种药物分别治疗G11778A (ND4) 位点突变和G3460A(ND1) 位点突变所引起的LHON疾病。其作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。
截图来源：纽福斯官网
希望纽福斯生物 NR082 在中国的临床开发进展顺利，早日为患者带来创新疗法。