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ReNeuron公司公布人视网膜祖细胞（hRPC）疗法治疗视网膜色素变性（RP）I/IIa期临床研究新数据，结果喜人！
撰文：小明月
来源：干细胞者说
近日，细胞疗法开发领域的全球领导者ReNeuron公司，在第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（hRPC）疗法治疗视网膜色素变性（RP）的I/IIa期临床研究的更新数据。
结果显示，与治疗前基线相比，该研究IIa期首个队列中全部3例受试者的视力均得到了持续和进一步的改善，迄今为止视力相对基线的平均变化为提高23个字母。
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hRPC干细胞 治疗RP初步疗效数据
初步疗效数据（视力采用标准化ETDRS图表测量，每行5个字母）汇总如下：
在最近的随访中，受试者视力较基线平均提高了23个字母。未治疗的对照眼没有显示有意义的改善（从基线的平均变化为+5个字母，范围：-2至+12个字母）。视力提高+23个字母相当于在ETDRS眼科检查表上再多读4行字母。ETDRS图至少比基线提高15个字母就被认为在临床上是有意义的。
除这些客观测量外，所有三例受试者还注意到他们治疗后的眼睛有主观视力改善。
该研究的调查员、南加州大学临床教授Pravin Dugel表示，“令我兴奋的是，这些RP患者快速且显著的视力提高在60天和120天时均得以维持、甚至改善。尤其令人欣慰的是，我的病人感受到了兴奋和喜悦，在经历多年缓慢而稳定的失明过程后，他们视力的客观和主观改善一直是其希望之源。”
该项I/IIa期临床研究是一项开发新研究，旨在评估ReNeuron公司的hRPC干细胞疗法在晚期RP患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该研究的IIa期部分使用了一种冷藏保存的hRPC配方，招募的是具有一些剩余视网膜功能的受试者。
ReNeuron公司首席执行官Olav Helleb表示，“在这一患者队列中观察到的视力改善程度表明，我们的hRPC细胞疗法有可能在RP患者的生活中产生巨大的差异。下一个患者队列已经开始接受治疗，他们的视力基线水平比目前接受治疗的患者要高。这组研究的结果将在适当的时候公布。”
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ReNeuron公司产品管线
ReNeuron 成立于 1997 年，总部位于英国，是细胞疗法的全球领先者，专注于多种临床未满足需求的适应症，利用其独特的干细胞技术，研究和开发新型异体细胞治疗产品。主要有两大产品：神经干细胞系CTX产品、人视网膜祖细胞系hRPC产品。
ReNeuron公司产品管线
1.神经干细胞系CTX产品
CTX 产品是一种永生化的人神经干细胞系，主要用于治疗脑卒中后残疾。目前尚处于临床试验阶段的，预计治疗时间窗为脑卒中发作后 6 个月或更长时间。早期研究表明，CTX 产品或可通过神经营养因子释放，形成新的微血管群和新的神经连接，修复损伤细胞与坏死组织，从而有利于改善脑卒中后残疾患者的肢体运动功能。
目前，CTX 产品用于治疗脑卒中后残疾已于英国完成临床前、I期临床试验、单臂 II 期临床试验；其于美国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIb 期临床试验正在进行中。
2.人视网膜祖细胞系hRPC产品
hRPC 产品是ReNeuron 基于美国哈佛大学 Schepens 眼科研究所的技术开发的人视网膜祖细胞系，主要用于治疗视网膜色素变性，目前尚处于处于临床阶段。早期研究表明，hRPC产品或可通过再生光感受器细胞并整合入视网膜、营养因子释放、修复损伤的视网膜细胞，从而有利于提升视网膜色素变性患者的视力，延缓甚至阻止失明的进程。视网膜色素变性已经被收录于中国国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》（2018 年 5 月）和美国FDA的罕见病目录中。
目前，hRPC 产品已获得欧洲EMA与美国FDA的“孤儿药疗法”资格以及美国 FDA 的快速审评资格，其于美国开展的用于治疗视网膜色素变性的 I/IIa 期临床试验正在进行中。
同时，这两种产品目前全球尚无针对相同适应症、且同等类型（即细胞治疗）的治疗产品上市。
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与复星医药合作
前不久，上海复星医药（集团）股份有限公司发布公告称，公司控股子公司上海复星医药产业发展有限公司(以下简称"复星医药产业")与英国ReNeuron签订许可协议，ReNeuron授权复星医药产业在中国境内及领域内独家临床开发、生产和商业化两款细胞治疗产品——神经干细胞系CTX产品和人视网膜祖细胞系hRPC产品。同时，根据协议条款，ReNeuron将获得790万美元的首付款，生产及商业化里程碑付款将高达约1.05亿美元。
原文出处：
[1]ReNeuron Announces Presentation of Updated Efficacy and Safety Data from Retinitis Pigmentosa Study at the Sixth Annual Retinal Cell and Gene Therapy Innovation Summit
[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/reneuron-announces-presentation-of-updated-efficacy-and-safety-data-from-retinitis-pigmentosa-study-at-the-sixth-annual-retinal-cell-and-gene-therapy-innovation-summit-300838843.html
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